microRNA在各种生物体中的广泛发现及其在调控基因表达中所发挥的重要生物学作用的逐步确证，使非编码RNA在生命中的重要作用得到了彻底的认可。microRNA和siRNA研究的重大进展为RNA研究带来了新的转折和契机，同时为更全面地认识生物大分子——RNA，而不仅是蛋白质和DNA——在生命活动中的重要作用起到了巨大的推动作用。
microRNA在肿瘤研究上的应用
目前microRNA在疾病控制领域的应用主要集中在肿瘤的诊断与治疗、自身免疫疾病、抗病毒和新药研发等方面。迄今已在人类基因组中注释了500多种microRNA。借助进一步发展的测序技术以及其它克隆技术，将会有更深入的研究。这将不断的增加人们对miRNA的认识，为更深入的发展疾病治疗方法及新药研制打下良好的基础。此外，植物方面，对microRNA水稻microRNA的研究也取得了一些成果，国内亦有一些进展。
这里详细介绍microRNA在肿瘤诊断与治疗上的应用。
肿瘤的诊断
Lu等根据基于微珠流式细胞术建立的microRNA表达图谱，针对人类癌症样本，包括直肠癌、肝癌、胰腺癌以及胃癌，提出了一种关于microRNA的系统表达分析，显示了microRNA 图谱在癌症诊断中的发展潜力。通过微点阵和RT-PCR 的方法分析垂体瘤和正常垂体样本中的microRNA 组（microRNAome），Bottoni 等指出microRNA 表达能够区分微腺瘤与大腺瘤，处理过的患者样本与未处理样本。许多microRNA参与了细胞增殖和细胞凋亡过程。microRNA将很可能成为非常有用的诊断标记，同时还能改进垂体瘤的分类。通过原位RT-PCR 的应用，Lee 等在胰腺癌细胞中发现表达异常的miR-221、miR-301 和miR-376a，而在基质、正常的腺泡或腺管中却未能找到它们。microRNA 的异常表达为胰腺肿瘤的研究提供了新的线索，同时也可能会给胰腺癌的诊断提供生物标记。目前，尽管microRNA有助于临床肿瘤的诊断，但是距离真正应用于临床仍有很大距离，仍需大量临床病例资料的系统研究。
肿瘤的治疗
microRNA参与癌症发生和发展过程给新型抗癌症药物的开发带来了希望。目前，许多能够直接影响致癌基因产物的新药物、小分子和单克隆抗体已经制得，更多类似的产品将会继续研制。根据miRNA与其靶基因的互补性，一些人造microRNAs（artificial miRNAs，amiRNAs）相继制得，它们能够下调致癌基因并抑制癌症的形成。He 等发现，在转基因小鼠体内表达mir-17-92 能够有效抑制c-myc诱导的细胞凋亡，从而加快肿瘤形成。由于大多数致癌基因能够引发癌症，因而可以设计一些人造microRNA阻碍其表达，从而达到抑制癌症形成的目的。尽管目前在肿瘤治疗方面已取得了一些成绩，但仍面临许多难题。只有首先鉴定出某种癌症中特定microRNA 及其在该癌症发生过程中的作用机理，才能将这些miRNAs 运用到癌症治疗当中。如何将这些特定的microRNA转移到目的组织上并保证其正常行使功能是随之而来的另一难题。
虽然，人类对microRNA 的研究在肿瘤学领域已取得一些进展，但仅是冰山一角，仍需深入与广泛研究，microRNA 与肿瘤关系的研究目前还面临很多问题。
中源协和：中国唯一的microRNA基因诊断技术
越来越多的研究证实动物microRNA在细胞生长与凋亡（Brennecke et al.,2003）、造血干细胞分化（Chen et al.,2004）、生命周期调控（Boehm and Slack,2005）、光感受器分化（Li and Carthew,2005）、同源基因调节（Yakta et al.,2004；Hornstein et al.,2005）、神经元不对称性（Johnston and Hobert,2003）、胰岛素分泌（Poy et al.,2004）、脑形态发生（Giraldez et al.,2005）、肌肉细胞的增殖与分化（Chan et al.,2005；Kwon et al.,2005；Sokol and Ambros,2005）、心脏发生（Zhao et al.,2005）和脊椎动物晚期胚胎发育（Wienholds et al.,2005）过程中发挥了非常重要的生物学功能。最近报道表明microRNA或许不是起发育开关的作用，而是通过精确控制基因表达程序以维持组织同一性。
microRNA调控着不同的生物学过程，影响多种疾病的发生，但是，microRNA的作用机制尚不明确。研究表明，某些microRNA在免疫系统中呈阶段特异性表达，它们在作为重要调控因子的角色正日益明显。
目前，microRNA在免疫学、心脏病学、糖尿病及单细胞生物中的作用已有陆续报道，microRNA研究的领域转换的速度令人印象深刻，相关研究结果使RNA干扰、转基因沉默和转座子移动都有多种多样的含义。
更好地认识这种microRNA介导的功能基因——功能调节模式可能会是21世纪生物医学领域最重要的突破之一，将开启基因调控的大门。
