致力科学研究 破解RNA剪辑之谜
人类已知的遗传疾病中大约35%是由RNA剪接的异常导致的。作为全世界公认最杰出的结构生物学家之一,施一公院士在解析真核信使RNA剪接体这一关键复合物的结构,揭示活性部位及分子层面机理上做出重大贡献。在颁奖典礼同天举行的“2017国际生命医学高峰论坛”上,施一公院士发表了题为“剪接体的三维结构与RNA剪接的分子机制”的精彩学术演讲。
施一公院士提到,RNA剪接是真核生物遗传信息传递“中心法则”的关键环节,这一过程是由细胞核内一个巨大且高度动态变化的分子机器—剪接体催化完成的。剪接是真核生物遗传信息传递过程中唯一的非线性的过程,剪接过程非常复杂,需要7个不同的剪接体,准确的识别内含子,把外显子拼接在一起,因而这个过程很容易出错,需要更多的基础研究。
面对这一被公认的结构生物学领域重大科研难题,施一公院士率领他的团队积极开展研究。利用冷冻电镜技术,施一公院士实验室相继解析了6个关键工作状态剪接体超复杂复合物的高分辨率结构,覆盖了剪接体激活、催化、解聚步骤的全过程,从分子层面解释了剪接体执行RNA剪接的机制,对相关疾病的治疗和药物研发均有重大意义。同时施一公院士表示,目前他带领团队在人类剪接体的结构研究方面已经开始了征程,预计在一年之内完成相关研究,希望能够对人们认识和了解遗传病的致病机理有更进一步的帮助。
关注基础研究 企业是创新主体
从基础研究到临床转化,企业是创新的主体。施一公院士在接受记者采访时提到,在大多数国家和地区,政府是开展基础研究的主要支撑,而科研院校则是基础研究的创新主体。在把研究发现转化成能够造福社会、造福百姓的产品这一过程中,企业应该成为主体,并贡献力量。“从基础研究的突破到临床应用,距离非常远,少则几年,多则十几年,甚至几十年,这其中需要企业作为主体,在创新药物发展等方面的创新与应用中,发挥作用。”
同时,施一公院士在接受采访时表示,他很高兴中国的创新企业能关注基础研究,鼓励对基础研究做出贡献的科研人员,尤其是青年科学家。“近年来,不少青年科学家在自己的领域做出了非凡的成就,今天‘中源协和生命医学创新突破奖’的10位获奖人就是很好的例子,希望媒体以及社会大众给予他们更多关注,多关注年轻科学家的研究进展”。
左:施一公院士 中:李德福先生 右:何为无博士
人物简介
施一公
中国科学院院士,美国科学院、美国艺术与科学院外籍院士,结构生物学家,欧洲分子生物学组织外籍成员。1989年毕业于清华大学,获学士学位;1995年获美国约翰霍普金斯大学医学院分子生物物理博士学位,随后在美国纪念斯隆-凯特琳癌症中心进行博士后研究;1998—2008年历任美国普林斯顿大学分子生物学系助理教授、副教授、教授、Warner-Lambert/Parke-Davis讲席教授。2008年全职回到清华大学工作,现任清华大学副校长、生命科学与医学研究院院长。





