脐带血是分娩时残留在脐带和胎盘中的血液,曾经很长一段时间里,是作为废弃的血液处理掉的,但是现在脐带血却是干细胞的重要来源之一。
脐带血的逆袭靠内涵(丰富的干细胞资源),包括了造血干细胞、间充质干细胞等。
脐带血
简史
1974年
Knudtzon首次提出脐带血中存在干/祖细胞。
1983年
Broxmeyer提出脐带血可作为造血干细胞的替代来源。
1988年
法国开展了世界上首例同胞脐带血移植。
1990年
美国完成首例治疗白血病的脐带血移植。
1991年
我国沈伯钧教授开展了首例脐带血混合移植。
1992年
美国纽约血液中心创建了世界首个脐血库。
2006年
我国公布《血站管理办法》,把脐带血库作为特殊血站进行管理。
2009年
我国颁发《脐带血造血干细胞治疗技术管理规范(试行)》。
2011年
脐带血干细胞产品Hemacord成为美国第一个获得FDA许可的人类细胞产品。
2014年
致力于促进脐带血应用的国际协会组织Cord Blood Association(CBA)成立。
2018年
全球脐血移植数量已超过47000例,中国超过9000例。
让脐带血闻名于世的,是造血干细胞。不过,这也带来了一个刻板印象——脐带血仅与血液系统疾病相关。事实并非如此,随着近年来研究的深入,脐带血在遗传病、代谢病等疾病治疗中的价值日益受到重视。
今天我们回顾一下一年多来的资讯,盘点脐带血应用与研究的新趋势。
神经系统损伤
1
脑瘫
近年来,脐带血在脑瘫等神经系统疾病的治疗上取得一定成效,为这类疾病提供了一种新的治疗手段。
国内的临床及基础研究工作者积极开展脐带血治疗脑瘫临床研究,也为我国脐带血的应用掀开了新的篇章。
《Stem Cells Translational Medicine》2017年10月28日发表的一项随机临床试验显示,足够剂量的自体脐带血可以改善痉挛型脑瘫患儿的症状。高剂量组的改善程度比随年龄增长的自然康复提高了30%。 在国内,也有许多脑瘫患儿采用了自体脐带血干细胞输注并配合康复治疗。经过治疗,这些患儿的自主运动、智力等方面均有不同程度改善。
2
自闭症
自闭症是一种神经系统失调导致的发育障碍,表现为异常的社交能力、沟通能力、兴趣和行为模式。
目前,自闭症还没有很好的治疗方法。而脐带血干细胞在这一领域出现了一些颇具前瞻性的研究。
NBC 5频道播出的一期节目,讲述了脐带血干细胞帮助一位自闭症患儿的故事。小男孩Blake在3岁生日前被确诊为自闭症谱系障碍患者,他有幸加入了杜克大学的一项临床研究。在接受第一次治疗的四个月后,Blake的父母发现了他的改变,这给他们一家带来了新的曙光。
罕见病
病
罕见病的救治需要早诊断和早治疗。早诊断的关键在孕期及产前检查,而早治疗的关键在于拥有随时可用的资源。
这些疾病的治疗,有的可能需要尽快采取造血干细胞移植重建免疫系统,有的可能需要使用干细胞进行再生修复。脐带血作为一种采集便利、储用方便的干细胞资源,在这类疾病的治疗上有着天然的优势。
复旦大学附属儿科医院翟晓文副院长在今年第六届中国脐带血大会上表示:脐带血造血干细胞移植是原发性免疫缺陷疾病的治愈性疗法,目前越来越多的罕见病需要脐带血造血干细胞移植。
目前,多项研究已经初步证实其对戈谢病、克拉伯病、丙酮酸激酶缺陷症、脑白质营养不良等罕见病具有疗效,相信未来脐带血将在更多疾病的治疗中“大放异彩”。
其它疾病
国内外对脐带血的研究一直都在进行,只要有一丝希望,科学家们都不曾放弃。近年来,脐带血在治疗肝硬化、糖尿病,以及预防脱发等方面的研究中同样取得了令人瞩目的进展。
免疫治疗
脐带血中的宝藏并不只有干细胞,还有T细胞、B细胞和NK细胞等免疫细胞,它们在疾病治疗中也有一席之地。
其中,脐带血来源的NK细胞受到了科学家的广泛关注。
脐带血NK细胞更加年轻化,增殖能力更强,靶向杀伤癌细胞的效率也更高,数量也更丰富。一个单位的脐带血可以产生足以治疗5个病人的NK细胞,而且长期冷冻保存对脐带血NK细胞的扩增潜能和抗肿瘤活性没有影响。
随着免疫技术的发展,脐带血来源的免疫细胞在未来可以被广泛应用于疾病的治疗,极大拓宽了脐带血的价值。
扩增技术
对脐带血移植效果的改进,亚洲专家更关注移植技术的完善,而欧洲专家更看重双份移植及脐带血扩增技术。最近几年,欧美在脐带血扩增领域的研究突飞猛进,各种新思路、新学说和新产品不断涌现。
根据追踪细胞治疗试验的数据库CellTrial.org的统计资料显示,在2013-2017这五年中,平均每年有20项研究脐带血细胞扩增的临床试验。
感恩30年
1988年,5岁的Matthew Farrow 被诊断为范可尼贫血,生命危在旦夕。而他妹妹Allison的出生,为治疗提供了一个新选项。
Eliane Gluckman博士是他的医生,使用Allison的脐带血为Matthew实施了造血干细胞移植。
Matthew后来回忆:“我花了很长时间才意识到我必须专注于未来,并真正开始生活。我能活下来,就应该做些有意义的事。”
于是Matthew成了脐带血的宣传使者,以亲身经历向世人证明着脐带血的价值。而他也非常乐意把自己对抗病魔的经历分享给自己的儿子——Elijah。Elijah为父亲感到骄傲,也很自豪地向朋友介绍父亲,以及父亲作为第一个病人的经历拯救了多少生命。
去年9月14日,在首次脐血移植30周年庆典上,Matthew和CBA主席Joanne Kurtzberg博士一起给Gluckman颁发了终身成就奖。
在这次庆典上,Jessica Sun博士也分享了脐带血在脑瘫治疗中的研究成果,这是脐带血新应用方向的代表。
Gluckman博士非常乐意谈起脐带血,她说:“它就像是我的孩子一样”。
如今,孩子已经长大了。
经过30年的发展,脐带血作为干细胞应用的先行者,已经为超过47,000例患者送去了希望。美国FDA批准的16种细胞和基因治疗产品,一半是脐带血衍生物。脐带血应用的方向也不仅仅局限在血液系统疾病。
随着移植技术、再生医学、免疫疗法及基因治疗等领域的高速发展,脐带血也将走进一个全新的十年。




