“渐冻人症”是一组运动神经元疾病(Motor Neuron Disease，MND)的俗称，其主要类型是肌萎缩性脊髓侧索硬化症(Amyotrophic Lateral Sclerosis，ALS)。它是一种破坏人体机体神经细胞并导致残疾的进行性神经性疾病，通常会影响大脑和脊髓中与运动相关的神经细胞，造成运动神经元死亡，从而让大脑无法控制肌肉运动。
这种疾病的可怕之处在于，患者会逐渐感受到身体不受控制，活动笨拙、无力，行动僵硬，像是被冰雪冻住了一般。肌肉也会因为缺乏运动而萎缩。今天是腿，明天是手臂，后天可能蔓延到手指，甚至连控制声带发声和眼球转动的肌肉也不例外，直至全身瘫痪，呼吸衰竭。但自始至终，患者的大脑意识清醒、逻辑清晰，只能眼睁睁地看着自己身体的机能慢慢丧失，看着自己一点点地被疾病所吞噬。
许多ALS患者的初始发病症状不明显且发病部位不定，大部分患者是从手部开始，有的则是从足部或者咽喉开始。由于渐冻症临床表现不典型，导致其确诊时间长，很容易被误诊或漏诊。部分患者被误诊成甲亢、椎间盘突出、干燥综合症、脑干梗死等其他疾病，耽误了治疗时机。
ALS的发病机制尚不明确，研究人员推测引发该病的病因包括基因突变、机体化学失衡、免疫应答失调、机体蛋白质加工异常等。据统计，只有5%~10%的患者可能与遗传或基因缺陷有关，因此目前在临床上并无有效方法来治疗ALS患者。研究人员认为，有多个因素在机理上会促进ALS的发生，比如神经兴奋性毒性、线粒体功能及神经炎症等，10%以下的患者是由于基因突变引起，而其余的患者在目前已知的致病基因上并不携带突变。
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干细胞疗法为“渐冻人”带来曙光
近年来，干细胞疗法引起了人们的广泛关注。科学家们利用干细胞技术可以进行疾病模拟、组织再生与器官修复，在创伤性、神经性、免疫性、代谢性、肿瘤性及退行性等疑难疾病治疗中展现出巨大的潜力，人们对干细胞治疗渐冻症也充满了期待。
研究表明，干细胞具有分化为神经元样细胞及相关支持细胞的能力，可替代ALS中丢失的神经元和功能不良的星形胶质细胞；移植干细胞通过释放神经保护性营养因子、免疫调节物质来预防现有运动神经元的退化，改变ALS的毒性微环境。
从治疗角度来看，干细胞具有产生多种信号分子来调节周围环境的能力，如果能够通过操纵干细胞来发送抗炎和生存信号，那么防止神经元变性和死亡的机会有望增加。多项临床前研究表明，间充质干细胞、脑源神经干细胞、骨髓源神经干细胞、脐带血造血干细胞、干细胞--基因联合疗法能够对渐冻症模型动物产生有利影响，提高了动物的运动机能和延长生命。
本文来源：WMW伸远健康
