“渐冻人”“瓷娃娃”“企鹅人”“蝴蝶宝宝”“月亮的孩子”，在这些看似美丽的称呼背后，却是各种闻所未闻的罕见病。
2020年2月29日，是第十三个国际罕见病日，今年的主题设为“We are the 300 million（全球三亿，从不罕见）”，以此让更多人关注。这不仅仅是健康问题，也是社会问题。
关注他们，才能了解他们，才能更好地帮助他们。
罕见病离你我有多远
顾名思义，罕见病是在人群中发病率很低的疾病，是人类疾病史上唯一以发病率为界定标准的一大类疾病。
世界卫生组织（WHO）将罕见病定义为患病人群占总人口0.65‰～1‰的疾病或病变。虽然单病种发病率低，但罕见病种类却高达6000至7000种，占人类疾病的10%，其中80%属于基因缺陷而导致的疾病，与遗传有关。
脐带血治疗罕见病安全有效
家兴（化名），他从来没有像同龄宝宝那样过得快乐。他一出生，就要承受病魔带给他的痛苦，他不能喝普通含乳糖的牛奶，只能喝没有味道还有一点苦的水解牛奶，且营养不够，导致现在的他个头还不及一个普通的一岁多的孩子（体重仅20斤）。由于罕见的血液病——“WAS综合征”，家兴身上脸上长满湿疹，同时伴有腹泻便血，还出现血小板减少，身上到处都是小红点（皮下出血），伴有青紫斑点，免疫缺陷的症状，WAS综合征很容易导致出血感染，不能摔，不能碰、甚至不能大哭，不能感冒，稍有不慎，就会有生命危险，甚至比‘瓷娃娃’还要脆弱。
家兴这种的病，是需要进行造血干细胞移植的，脐带血作为造血干细胞的三大来源之一，为广大寻找配型的患者提供了生的希望。2019年2月12日家兴顺利在北京京都儿童医院进行了脐带血联合姐姐半相合造血干细胞移植。
像家兴这种重疾患儿，除配型外，医疗费用也是疾病治疗上的拦路虎。2019年5月15日，山东省红十字会脐血库救助基金2019年第十次会议召开，而家兴作为基金援助的第79名患者通过审批。这份救助基金给家兴带来了一条爱与希望之路。
让家兴父母没想到的是，脐带血，竟然真能对付罕见病。很多罕见病都是不可逆的，但如果在孩子出生时储存了脐带血，脐带血作为造血干细胞移植治疗罕见病的重要细胞来源，可帮助患者重燃希望。
