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干细胞手术在糖尿病、小儿脑瘫疾病领域最新进展

干细胞手术在糖尿病、小儿脑瘫疾病领域最新进展 中源协和辽宁细胞资源库
2018-05-03
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导读:糖尿病是严重危害人类健康的最主要慢性病之一,其治疗目前仍是全球医疗的棘手问题。近一个世纪以来,胰岛素替代疗法

糖尿病是严重危害人类健康的最主要慢性病之一,其治疗目前仍是全球医疗的棘手问题。近一个世纪以来,胰岛素替代疗法是1型糖尿病(T1DM)患者的标准治疗方法。然而,饮食、运动和其他因素的变化使其无法生理性调节血糖浓度以完全控制血糖稳定,也不能控制胰岛素过多或过少所引起的并发症,且不能避免远期并发症的发生[1]。胰岛细胞移植以其能够生理性分泌胰岛素的优势为糖尿病治疗提供了新的途径,但由于胰腺供体不足及移植排斥等原因,限制了胰岛细胞移植在临床上的广泛应用。

干细胞在一定条件下可以分化成多种功能细胞,已经逐渐成为人们寻找胰岛β细胞替代物的新资源。它能够从细胞和基因水平治疗糖尿病,并且具备不良反应小、血糖稳定、预后好等优点,越来越引起研究者的重视。


间充质干细胞(MSC)在糖尿病治疗方面的效果已在动物实验和临床研究中得到证实。Fiorina P等[2]的研究最早系统地证明了间充质干细胞移植可以预防或延缓自发T1DM小鼠(NOD小鼠)模型中糖尿病的发生,证实干细胞可以通过细胞与细胞的直接接触来抑制自身反应性T细胞的增殖和活化。干细胞尤其是MSC在体内及体外研究中均被证实可诱导在胰岛损伤中具有保护作用的调节性T细胞(Treg)的增殖。


在临床方面的研究,Malmegrim KC等[4]首先在临床上应用MSC移植治疗T1DM,20例患者中大部分在不使用外源性胰岛素的情况下血糖水平控制良好,12例完全脱离胰岛素平均时间为31个月,8例受者胰岛素用量减少,C肽水平增加,HbA1c水平下降。对移植受者的随访研究肯定了MSC移植治疗糖尿病的安全性及有效性。Skyler JS等[5]的临床研究证明了MSC移植后的T1DM病人初期均可不依赖胰岛素,且通过多中心、随机、单盲临床试验证实间充质干细胞治疗成人T2DM是安全有效的。


此外,脐带间充质干细胞移植治疗以其细胞来源丰富、移植方式灵活、无需免疫抑制剂及本身具有免疫调控能力等显著的优势备受关注,在临床前及临床试验中取得了肯定性成果。


干细胞移植可直接减轻或逆转自身β细胞的免疫损伤,移植治疗糖尿病及其并发症已经应用于临床,并取得良好疗效,也有望成为胰岛移植等其他替代治疗的免疫抑制方案。目前,亟待解决的问题是提升细胞在体时的生存能力和功能,标准化,规范化干细胞治疗糖尿病的方案,以期获得稳定的疗效、提高其长期效果。


10例患儿获得有效救治,脑瘫干细胞疗法临床盘点!


近期,2018自然学术会议——妇女儿童国际学术研讨会公开了一组数据,广州市儿科研究所开展对脑瘫患儿的干细胞治疗,目前10例脑瘫患儿接受干细胞治疗后显示有效,受损神经细胞得到保护和修复,肢体功能障碍从5级改善到了4级甚至3级这一组数据给干细胞治疗脑瘫增添了新希望。 


小儿脑性瘫痪是严重危害儿童健康的终身致残性疾病,我国发病率为2.74%,且呈上升趋势,目前尚无根治办法。我国高度重视干细胞治疗脑瘫。2017年4月11日,国家卫计委、食药监局首批备案的“脐带间充质干细胞/神经干细胞治疗小儿脑性瘫痪的临床研究”项目正式启动,旨在建立以干细胞移植为核心,集医疗、护理、康复、心理等为一体的规范化方案,延长患儿的生存时间,提高患儿生存质量,减轻家庭和社会负担。



干细胞治疗脑瘫的国内临床进展


在干细胞治疗脑瘫领域,我国一直走在前沿。早在2005年,我国就有干细胞治疗脑瘫成功案例的报道[1]。据《中国生育健康杂志》的记载,2005年北京海军总医院为一名出生70多天的小儿脑性瘫痪女婴进行了神经干细胞移植手术,接受治疗后经观察测评,这名患儿的智力发育追赶上了同龄小儿,智力运动评估从入院时不足1月龄基本达到了3月龄。经军事医学科学院情报部门检索证实,这种用神经干细胞脑移植的方法成功治疗缺血缺氧性小儿脑性瘫痪,尚属全球首例。

 

近年来,国内干细胞治疗脑瘫越来越多地被报道,所使用的干细胞类型也从神经干细胞扩展至其他类干细胞。2011年,《中国全科医学》报道了51例间充质干细胞治疗脑瘫的临床疗效,比较了治疗前和治疗1个疗程后患儿日常生活活动能力得分,得出了脐带间充质干细胞对无智力障碍脑瘫患儿治疗有效”的结论[2]。2017年,《武警医学》报道了25例脐带间充质干细胞移植治疗脑瘫患儿流涎症的疗效,实验组中每名患儿接受4次腰椎穿刺干细胞移植术,对照组不给予任何手术及药物干预治疗;结果发现,脐带间充质干细胞移植可以显著改善脑瘫患儿流涎症,从而提高患儿生活质量[3]。

 

目前,通过卫计委备案的项目《脐带间充质干细胞/神经干细胞治疗小儿脑性瘫痪的临床研究》已经启动,旨在建立标准化方案,评估神经干细胞、脐带间充质干细胞治疗小儿脑性瘫痪的安全性和有效性,主要包括小儿脑性瘫痪患者的运动功能、肌张力、儿童发育情况、治疗的并发症和安全性等。该项目的预计实施期限为2016年12月至2019年12月,相信随着成果的输出,我国干细胞治疗脑瘫会迎来新的进展。

干细胞治疗脑瘫的临床试验正在全球多个国家开展。根据clinicaltrials.gov网站的搜索结果[4],截止目前,全球共有25项干细胞治疗脑瘫相关临床试验登记在该系统,所涉及干细胞类型有神经干细胞、骨髓干细胞、脐带间充质干细胞等,其中有些项目已经完成,有些正在招募。














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辽宁和泽生物科技有限公司,又称中源协和(辽宁)细胞资源库,是中源协和细胞基因工程股份有限公司在辽宁的实体库,致力于干细胞资源存储。
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