应用案例 | 点亮希望让爱延续——弟弟脐带血为患重型地中海贫血的姐姐带来生的希望- 大数跨境

应用案例 | 点亮希望让爱延续——弟弟脐带血为患重型地中海贫血的姐姐带来生的希望

中源协和辽宁细胞资源库

2021-01-15

导读：2020年12月31日上午，中源协和（福建）细胞资源库技术部工作人员早早地赶到厦门大学附属中山医院血液科造血

2020年12月31日上午，中源协和（福建）细胞资源库技术部工作人员早早地赶到厦门大学附属中山医院血液科造血干细胞移植病区内，为一位3岁重型地中海贫血患儿小梦(化名)送来救命的“脐带血造血干细胞”。这份来自于1岁弟弟存储的脐带血造血干细胞，为姐姐带去了生命的希望。这也是中源协和生命银行细胞库又一个同胞间脐带血造血干细胞移植的成功案例。

病情回顾

小梦（化名）今年3岁，在出生后六个月的时候突然发现她肤色苍白，面无血色，紧急到医院检查治疗后，在医院被确诊为地中海贫血（重型，双重杂合子），从此开始了漫长的治疗过程。刚开始只要三个月输一次血，后来每个月一次，这几年一直在输血治疗和药物治疗。效果甚微，病情未得到缓解。

地中海贫血(Thalassemia)：是由一种或几种珠蛋白链合成部分或完全抑制所引起的一组遗传性溶血性贫血病。患儿出生时无症状，多于婴儿期发病，出生后3～6 个月内发病者占50%，偶有新生儿期发病者。发病年龄愈早，病情愈重。严重的慢性进行性贫血，需依靠输血维持生命，3～4 周输血1 次，随年龄增长日益明显。本病若不治疗，多于5岁前死亡。造血干细胞移植(HSCT)是当前临床上根治本病的唯一方法。

脐带血造血干细胞成为辅助治疗的关键

2020年5月，小梦（化名）的父母带孩子来到厦门大学附属中山医院。经仔细问询和检查后，医生为小梦（化名）制定了合理的治疗方案。医生在分析了孩子的病情后，决定进行异基因造血干细胞移植，以脐带血造血干细胞作为辅助的治疗方案。中源协和（福建）细胞资源库的工作人员多次与医院及患者沟通后，决定于2020年12月31日为其进行同胞间脐带血造血干细胞移植。

唤醒种子，重获新生

经过干细胞生物学检测、病原微生物检测等一系列检测后，这份检测合格的“生命种子”储存在-196℃的液氮环境中，沉睡了1年的种子将被唤醒，挽救小梦（化名）的生命。

2020年12月31日，这份2019年2月冻存的脐带血造血干细胞承载着生命的希望，由中源协和（福建）细胞资源库工作人员护送至厦门大学附属中山医院进行移植治疗。

工作人员将装有脐带血造血干细胞的液氮罐运送至医院病区并进行复苏工作，随后，这份造血干细胞顺利输注到小梦（化名）体内，整个手术过程很顺利。主治医生介绍，15天后小梦（化名）还将进行间充质干细胞移植，治疗预防排异反应。中源协和（福建）细胞资源库工作人员与医生也会密切关注和监测小梦（化名）的康复情况。

祝愿小朋友能早日恢复健康，重新拥有一个健康快乐的童年！

延伸阅读

脐带血造血干细胞是胎儿娩出、脐带结扎并离断后残留在胎盘和脐带血液中的一类干细胞，通常当医疗废物处理。经研究发现，这些血液中含有可以重建人体造血和免疫系统的造血干细胞，可用于治疗80多种疾病。因此，脐带血已成为造血干细胞的重要来源，是一种非常重要的人类生物资源。

据不完全统计，目前全球脐带血造血干细胞应用例数超过5万例，我国应用超过12000例。近年来随着医学技术的进步，脐带血造血干细胞的应用价值不断被肯定，在治疗急性白血病、慢性白血病、淋巴瘤、再生障碍性贫血、重型地中海贫血等许多重大疾病方面大有用武之地，为临床提供了又一种有效的治疗选择，它既能救儿童，也能救成人，很多患者因其而重获新生。同时，脐带血造血干细胞已经不仅仅局限于治疗血液系统和免疫系统疾病，多项研究已经初步证实其对于自闭症、脑瘫等疾病也具有疗效，未来的应用前景将越来越广阔。