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持续创新,转化落地将成为干细胞产业迅猛发展的源动力!

持续创新,转化落地将成为干细胞产业迅猛发展的源动力! 中源协和辽宁细胞资源库
2018-08-21
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导读:近些年来,伴随“干细胞”这一概念的产生,与之相关的各种细胞疗法获得突破性进展,干细胞为很多传统医药难以治愈的

近些年来,伴随“干细胞”这一概念的产生,与之相关的各种细胞疗法获得突破性进展,干细胞为很多传统医药难以治愈的疾病提供了有效可行的治疗方案,与此同时,也给投资者带来了广阔的投资机会。

干细胞正受到越来越多大型集团的关注。7月18日,天士力公告,与全球领先干细胞研发公司Mesoblast Limited签署《投资协议》、《产品开发商业化协议》等相关协议,天士力认购其2000万美元的普通股,并引进其两款分别处于三期和二期临床试验的干细胞产品。这两款产品分别用于治疗充血性心力衰竭和急性心肌梗死。


在这之前,5月24日,海尔集团与青岛城阳区签署协议投资116亿建设海尔·城阳生物细胞谷,包括细胞存储中心、细胞应用及研发中心、细胞创业孵化中心、细胞学术交流中心四大版块。6月28日上午石药集团与秦皇岛市签署战略合作框架协议,双方将在干细胞研发、免疫细胞治疗技术及产业化、医疗康养产业等方面进行深度合作。


近些年以来,伴随着“干细胞”这一概念的产生,与之相关的各种干细胞疗法就层出不穷,“干细胞美容”、“干细胞抗衰老”等等;真假难辨,到底什么是干细胞?什么是干细胞治疗?


干细胞又叫做起源细胞、万用细胞,是一类有自我更新、高度增殖和多向分化潜能的原始细胞群体,是可以分化成各种组织器官的祖细胞。它具有自我更新、分化潜能、低免疫原性和良好的组织融合性等特点,被医学界称为“万用细胞”。


干细胞行业发展向产业链下游(干细胞治疗)方向倾斜


干细胞产业链主要分为:上游(干细胞采集与存储)、中游(干细胞增殖及干细胞新药研发)及下游(干细胞治疗)。从整个市场发展来看,干细胞治疗药物上市药品较少,大多产品处于在研阶段。目前,我国已经形成完整的干细胞产业链,上游是最成熟的一环,相关业务也主要集中在上游,而中下游业务目前大多处于实验临床阶段。

产业链上游是干细胞采集和存储业务,主要业务为脐带血造血干细胞、脐带间充质干细胞、脂肪干细胞、羊膜等干细胞物质的采集及贮存。目前我国由卫生部批准的具有运营资质的脐带血干细胞库有7家,而关于胎盘干细胞、脂肪干细胞的储存,我国尚无明确的相关存储库资质的规定,亦无明确的政策予以禁止。目前世界范围内以脐带血造血干细胞的采集和存储为主,我国具有相同的业务结构。干细胞存储占整个干细胞产业的份额从2010年的20.9%下降至2018年的15.2%,可见全球干细胞产业将逐步向药物研发制造等下游应用市场倾斜。


产业链中游是干细胞增殖及药物研发业务,目前全球有9种干细胞产品上市,其余大部分处于在研阶段。上市产品中美国FDA两例,韩国KFDA三例,欧洲EMA两例,澳洲TGA和日本各一例,无论上市或在研产品多集中于心血管、血液免疫及骨头或软骨修复等领域。目前,大多在研产品正处于临床II、III期研究阶段。


支持性政策频发,行业发展面临突破性拐点


干细胞研究及其转化医学已经成为各国政府、科研机构和企业高度关注和大力投入的重要领域,我国政府在干细胞基础与转化方面持续加强投入与布局,已经把干细胞列为2017国家重点研发计划。《“十三五”国家科技创新规划》、《国家创新驱动发展战略纲要》、《国家标准化体系建设发展规划》、《“十三五”卫生与健康科技创新专项规划》中均将干细胞研究列为重点扶持领域。


干细胞为很多传统药物难以治愈的疾病提供了有效可行的治疗方案。

干细胞应用于骨组织培养。以色列Bonus生物集团的成功临床试验,从一般细胞中析离出干细胞组织,并进一步培养成骨头,直接使用在病患身上。除了临床上已成功治疗的骨质酥松、腭裂修复、骨质流失以外,Bonus生物集团更进一步开发骨骼断裂回生技术,还有培养自体骨骼的增高疗程。


干细胞应用于大脑模型构建。魏玆曼科学院研究人员表示已经发现了培育微型大脑的方法,并对大脑褶皱进行了研究,为小头症、癫痫和精神分裂症等疾病的研究开辟了新道路。该研究小组培还育出了一个含平脑症基因的微型大脑。


干细胞应用于眼部疾病治疗。以色列研究人员表示已开发出有望能治疗年龄相关性黄斑变性(AMD)的干细胞疗法,或将挽救数百万人的视力。健康的视网膜有一层视网膜色素上皮细胞,为光感受器细胞提供营养,而后者负责处理光线,使人具备视力。当黄斑变性患者的视网膜色素上皮细胞退化时,光感受器就失去了支持系统,将逐渐退化,最终导致失明。


干细胞应用于心脏组织培育。兰巴姆医学中心的科学家首次从胚胎干细胞中培育出人类心脏组织。该研究报告发表在《临床检查杂志》上。基于生物材料以及干细胞技术,还可以建立心脏的3D组织模型,该模型能够模拟人类心脏的早期发育阶段。


干细胞疗法能够修复更年期的过早出现以及生育障碍问题。最近一项临床研究指出,通过自体骨髓移植手段能够使因卵巢功能早衰而生育力下降的女性重新恢复生育能力,而且避免过早地进入更年期。


干细胞应用于糖尿病并发症的治疗。利用牙龈中的间充质干细胞来加速伤口愈合能力。研究人员发现,间充质干细胞,尤其是牙龈中的间充质干细胞能够通过胞外囊泡释放大量的细胞因子;相关研究发现或许对于糖尿病患者具有明显的治疗意义。


目前,干细胞可用来治疗多种疾病,其中包括发病率很高的血液系统恶性肿瘤、骨髓造血功能衰竭、血红蛋白病、先天性代谢性疾病、先天性免疫缺陷疾患、自身免疫性疾患、某些实体肿瘤、神经系统疾病,也可用于医学美容中的抗衰老、治疗脱发等。在某些领域如急性白血病、慢性白血病、淋巴瘤,传统药物治疗手段很难彻底治愈,干细胞移植是目前为止发现治愈效果最好的治疗手段。


新进入者行业壁垒高


从全球市场来看,干细胞技术及开发近年来一直受到资本市场的热捧,仅在美国纳斯达克挂牌的上市股票中,干细胞概念股的相关市值就超过300亿美元。


根据《2018年中国干细胞医疗行业分析报告---市深度分析与发展前景研究》报告指出,2018年,全球干细胞医疗市场规模已经达到985亿美元,接近1000亿美元。


从市场分布来看,目前北美和西欧仍是最大的干细胞市场,分别占据了44%和38%的市场份额,而亚太地区排名第三,约占17%的市场份额。可见国内干细胞市场发展空间广阔。


近期,在北京举行的“2018生物科技与转化医学国际高峰论坛”指出,全球干细胞产业正进入高速发展期,预计到2020年,干细胞市场达4000亿美元,中国干细胞市场规模将高达1200亿元人民币。


但对于新近入着干细胞产业显得并不那么友好,原因在于其行业壁垒较高,干细胞行业属于知识技术密集,且多学科高度综合互相渗透的新兴产业。国际上进行干细胞服务的企业主要通过项目合作研发、依托科研院所或高校共建实验室等方式,共同开展干细胞技术研发和产业化项目。


干细胞行业人才队伍决定了企业发展空间,尤其是行业领军人物对行业发展至关重要。对干细胞行业新进入者而言,在短期内聚集和构建专业结构合理的人才队伍,聘请行业权威人士担任首席科学家难度很高,因此干细胞行业存在明显的人才壁垒。


干细胞产业属于高投入低产出的新兴行业。企业对干细胞药物的研发和临床研究,需投入大量人力物力财力,投产又需要建设新的生产制备车间,并要通过GMP认证。后期建设销售网络也需要投入资金。因此,大量资金需求提高了干细胞行业准入门槛。


干细胞行业作为生命科学和再生医学的交叉性学科,其研发条件、研发成果的管理与应用,都属于国家严格监管的范畴。因此国家在行业准入、临床研究、技术应用等方面制定了一系列的法律法规,对干细胞技术与产品的有效性、安全性进行严格的监管。


由于高行业壁垒限制,大多数看好该行业前景的公司多采用并购的方式来进入干细胞行业,其中海外并购者也不少见。


华邦健康(002004.SZ)2016年公司通过增资收购的方式获得生命原点30%的股权,合计出资1.03亿元人民币。生命原点公司面向新生儿提供干细胞制备与储存技术服务;与具备相应资质的医疗机构开展自体免疫细胞治疗的技术合作与研发,面向肿瘤患者提供抗肿瘤免疫细胞制备技术服务。


南京新百(600682.SH)2016年公司通过参设基金收购国内最大脐带血库——中国脐血库(CO集团),同时参股拥有16年细胞存储运营经验的新加坡上市公司——Cordlife;2017年公司收购了齐鲁干细胞76%的股权。现如今,公司通过持有及参股的方式,已经直接或间接拥有7张脐血库牌照中的4张,分别是山东、北京、浙江、广东,已经拥有超过100万份的脐带血干细胞存储资源,而目前全球脐带血的存储约在370万份左右。


九芝堂(000989.SZ)2018年旗下并购基金以增资方式,向美国Stemedica Cell Technologies Inc.(简称Stemedica)投资7000万美元,持有其增资扩股后的51%股权。Stemedica于2005年成立于美国内华达州,公司总部设在圣地亚哥,主要从事同种异体成人干细胞及相关衍生品的研发、生产和临床工作。经过13年研发,Stemedica建立了具备自主知识产权、符合美国cGMP标准的低氧干细胞生产平台——BioSmart平台,并通过了美国FDA和瑞士医药管理局的GMP认证。














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辽宁和泽生物科技有限公司,又称中源协和(辽宁)细胞资源库,是中源协和细胞基因工程股份有限公司在辽宁的实体库,致力于干细胞资源存储。
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