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你了解这把获得了诺贝尔化学奖的“基因剪刀”吗?

你了解这把获得了诺贝尔化学奖的“基因剪刀”吗? 中源协和辽宁细胞资源库
2020-10-21
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导读:10 月 7 日,2020 年诺贝尔化学奖正式揭晓,法国科学家埃玛纽埃勒·沙尔庞捷(Emmanuelle C


10 月 7 日,2020 年诺贝尔化学奖正式揭晓,法国科学家埃玛纽埃勒·沙尔庞捷(Emmanuelle Charpentier)和美国科学家珍妮弗·安妮·道德纳(Jennifer A. Doudna)因开发了 CRISPR-Cas9 基因编辑工具,共同斩获该奖项。

来源:Alexander Heinel / Picture Alliance / DPA

基因编辑

要了解什么是基因编辑,首先得了解什么是基因。

人体是由很多细胞构成的,细胞中存在若干个形似纸条的 DNA 链,DNA 上的一些片段就是基因,决定了你的高矮胖瘦、性格特征、患病风险等等,同时也指导着各个细胞如何“工作”。

经科学家们研究发现,现在可以用一把特殊的“剪刀”找到DNA 链的特定位置,通过剪掉或添加一段 DNA 片段,以改变人体或其他动物的基因,这就是“基因编辑“技术。

这项革命性技术已开拓进入农产品质量改良、疾病治疗领域,其中包括肿瘤、血友病、地中海贫血、先天性眼部疾病在内的各类疾病,部分研究已经走到临床试验阶段。

所以,这么腻害的剪刀到底是什么东东?

「 基因剪刀:CRISPR-Cas9」

这把神奇的基因剪刀就是大名鼎鼎的CRISPR-Cas9,是目前科学家们发现的最先进的基因编辑机制之一,这套系统在自然界中本就存在于细菌内。

细菌受到病毒入侵时,会识别出病毒DNA序列,传递给导航系统gRNA(即:CRISPR RNA),然后派出Cas9蛋白,由导航系统带领着Cas9蛋白找到病毒DNA序列,最后的杀手锏Cas9核酸酶(存在于Cas9蛋白中)亮相,将病毒序列一刀剪断。

由此我们可知,CRISPR系统就是那个导航系统,Cas9是细胞体内特定的Cas蛋白质家族的9号人物,只要有明确的DNA序列,CRISPR和Cas9就可以发挥作用,这两者天衣无缝的配合引起了科学家们的研究兴趣。

科学家们希望能够操作这个系统作用于人体或其他生物,与细菌不同的是,我们希望人为确定需要切割的DNA片段,因此科学家们合成了CRISPR RNA和TracrRNA复合体,将其作为“导航系统”gRNA,找到需要操纵的DNA片段,将其一刀剪断后使对应的基因沉默,不再发挥作用,从而可以控制疾病发生;甚至可以剪断后再插入一段新的DNA片段,达到插入一个新基因的目的。

这项技术可以在活细胞中进行操作,并且可以在多个位点进行切割。因此,未来,在疾病有明确突变位点的前提下,可以用此技术通过修复基因改善疾病,帮助人体恢复健康。

(图片来自于网络,侵删)


「 局限性 」

由于 CRISPR-Cas9 技术仍在发展阶段,存在错误编辑,甚至是“脱靶”的危险性(也就是说,剪刀可能会剪错位置,影响到正常基因),从而改变生物本质,由此受到科学家谨慎对待。

也因此,2018 年贺建奎,宣称通过基因编辑技术修改了胚胎中的 CCR5 基因,使一对双胞胎女婴拥有 HIV 免疫力,在全球引起轩然大波。

「 未来展望 」

虽然基因编辑技术仍存在不足之处,但因CRISPR-Cas系统的简单、高效、多功能的特征,科学家们对这项研究的进步是非凡的。自2012年至今,NCBI已收录关于CRISPR-Cas9相关文章共计22382篇(其中包括预发表文章36篇),且呈现快速上升趋势。

CRISPR-Cas9作为近年来诺奖的争夺热门,终于在今年走向了诺贝尔化学奖的舞台。相信在科技高速发展的今天,基因编辑的技术难关将会在不久的将来被攻破,CRISPR-Cas9的巨大潜力也等待着我们继续发掘。

CRISPR-Cas9相关文章发布数量

(数据来源于NCBI:National Center for Biotechnology Information)


基因检测

相比于基因编辑,目前被广泛应用的是基因检测技术,通过采集血液、唾液或口腔黏膜,利用先进的基因测序技术手段,结合严格的生物信息学算法和最新的科研成果,评估个体的疾病风险、用药风险、个人特质等,为个体提供个性化的健康管理建议。


朋友们,赶快搭上这趟高速基因列车~

和我们一起去探索人体的基因奥秘吧!


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