从受精卵的有丝分裂到人类成体，干细胞在其中扮演着重要的角色。干细胞市场发展潜力巨大。在我国政府也将干细胞治疗、基因治疗、转化医学等纳入“十二五”和“十三五” 国家战略性新兴产业生物技术发展蓝图的重点。
干细胞疗法的开启始于60 多年前，干细胞转化与应用也在不断更新迭代。
干细胞是早期未分化的具有自我复制无限增殖和多向分化潜能的原始细胞，可塑性强，在不同的微环境可分化成不同系谱、不同胚层的组织细胞(目前已知 200 多种)，分化后微环境改变还可以恢复原始状态，分化为另一种组织细胞，是修复损伤和抗衰老的万能细胞。
从最初的骨髓移植到脐带血收集，再到全能胚胎干细胞，研究人员与临床医学工作者共同推进干细胞的研发、转化与应用。随着医学的不断进步，再生医学干细胞应用的时代已经来临，再生医学生物技术中的核心就是干细胞。干细胞是一类具有自我复制和分化能力的多潜能细胞，在一定条件下，它可以分化成多种功能细胞。成体细胞只能培育出和自己相同的细胞。一旦细胞老化或受损，其修复能力和再生能力就会下降。干细胞是一种未充分分化、尚不成熟的细胞，具有再生各种组织器官的潜在功能，特别是胚胎干细胞，被生物界称为“生命的种子”即“万能细胞”。
成体干细胞与全能胚胎干细胞在细胞定向分化、免疫原性等多方面不可同日而语。全能干细胞最显著的价值是：通过对干细胞进行体外分离、培养、定向诱导分化等，能够培养出一种全新的、正常的、更年轻的细胞组织或器官等，通过特殊的技术移植到体内，更替那些衰老或非正常死亡的细胞，为传统医学无法解决的疾病治疗带来了革命型的突破。
人体中的干细胞按照功能分为三种：胚胎全能干细胞、多能干细胞、单功能干细胞；按照干细胞组织来源主要分为两种：一是胚胎干细胞，二是成体干细胞。
全能干细胞能定向分化形成人体所有的细胞种类，并具有形成完整个体的分化潜能；多能干细胞具有分化出多种细胞组织的潜能；单能干细胞只能向一种或两种密切相关的细胞类型分化。此外，山中伸弥海发现 3 种因子组合 (OCT3/4、SOX2 与 KLF4) 可诱导体细胞重回原始状态即成为诱导多能干细胞(iPSc)，这让干细胞家族日渐扩大。
不同的特性也给上述干细胞在疾病治疗中具备差异化的应用场景。
造血干细胞（Hematopoietic stem cells , HSCs）。主要指血液中及骨髓中的干细胞，具有自我更新能力，能够分化为各种血细胞前体细胞，最终生成各种血细胞成分，包括红细胞、白细胞和血小板，还可以分化成各种其他细胞，比如淋巴细胞。骨髓移植就是利用造血干细胞的作用，救助患有血液病的人们，包括白血病、再生障碍性贫血等相关疾病。
间充质干细胞(mesenchymal stem cells，MSCs)具有多能性，来源于发育早期的中胚层，最初在骨髓中发现，具有多向分化潜能、造血支持和促进干细胞植入、免疫调控和自我复制等特点。其具备多项分化潜能，能够分化成骨、软骨、脂肪、肌肉等，在组织损伤修复方面发挥多方面的作用；同时具备造血支持和促进干细胞植入的功能，为骨髓移植提供了更好的安全保障，间充质干细胞免疫调控和免疫抑制能力也让其成为了治疗自身免疫性疾病的重要参与者，而细胞本身的自我复制能力也为抗衰老提供一种选择。
诱导多功能干细胞（induced pluripotent stem cells，iPSc）。用不同的诱导方法，iPS 细胞能够分化成不同组织的细胞，对受损组织进行修复。
除此之外，还有神经干细胞，可以在中枢神经疾病发挥作用；牙髓干细胞，主要作用是用在牙齿疾病上。
图丨干细胞应用（来源：Stem Cells in the Treatment of Disease）
图 丨 全球获批的干细胞药物和产品详情
上表信息显示，其他的非药物类干细胞产品，如 Osiris Therapeutics 公司在 2012 年 5 月于加拿大获批的 Prochymal 是一种异体基因 MSCs 产品，用于难治性小儿移植物抗宿主病 (GVHD) 的治疗，尽管 Prochymal 在 III 期临床中的研究数据大多数都是无效的，但是考虑到部分患者中的有效数据，加拿大批准了该产品的上市。
2012 年，在获批的 10 个生物技术产品中，最引人注目的是两个干细胞治疗产品，它们分别为 Duke 大学医学院的脐带血造血干细胞静脉注射混悬液 (DuCord)，以及 Clinimmune 实验室 公司源自脐带血的 HPC。它们是继 2011 年 11 月 10 日 HEMACORD 获批之后的两个新晋脐带血造血祖细胞制品，纽约血液中心的脐带血造血祖细胞 HEMACORD 作为美国 FDA 批准的第一个干细胞产品，现用于异基因造血干细胞移植， 治疗遗传性或获得性造血系统疾病的患者。这两个新药的获批提示了美国 FDA 将进一步完善外周血来源造血干细胞疗法相关规定。
除了上图中获得各国药品食品管理机构的干细胞产品外，目前临床使用中还有三款骨生物类产品。除此之外，目前仍有众多处于临床中后期的干细胞产品和干细胞在研药物。
图丨全球目前临床中后期的干细胞产品和干细胞在研药物
其中，间充质干细胞是当今干细胞药物研发中最受欢迎的一种，在所有干细胞新药研发中占比十分显著。目前全球十余个获批上市的干细胞药物中，超过一半以上是间充质干细胞治疗产品。据国家药监局药品审评中心（CDE）官网信息，2018 年 6 月至今，国内已经有 9 款干细胞新药 IND 获得临床默示许可，分别是胎盘、脐带、异体 / 自体脂肪来源的间充质干细胞，适应症分别为脑卒中、急性肠炎、类风湿关节炎、糖尿病足溃疡、膝骨关节炎和膝骨关节炎。
图丨干细胞新药的 IND 申请获 CDE 受理（来源：国家药监局药品审评中心）
根据 Polaris Market Research 发布的最新研究报告，全球间充质干细胞市场前景明朗，在多种综合因素的影响下，整个市场将保持增长趋势。2018 年至 2026 年，全球间充质干细胞市场预计以 7.3% 的复合年增长率增长。
同一时期，全球市场调研机构 ARC（Analytical Research Cognizance）发布的报告显示也显示，全球间充质干细胞市场发展迅速，平均增长率为 6.2%。2018 年，全球间充质干细胞市场值为 1.7 亿美元，预计至 2024 年底将达到 2.2 亿美元。
报告指出，未来几年亚太地区将占据更多的市场份额，尤其是中国。全球最大的临床试验数据库网站 ClinicalTrials 的数据显示，2014 年以后间充质干细胞的临床试验发展势头迅猛，每年新增的临床试验数目在 100 项左右。截至目前，全世界相关研究共有 9307 项。
其中，东亚地区（中国、韩国，中国台湾、中国香港）共有 471 项研究已被收录。
图丨全球 MSC 相关研究分布情况（来源：ClinicalTrials）
中国本土是东亚地区开展间充质干细胞项目数最多的国家，多达 261 项。
图丨东亚地区 MSC 相关研究分布情况（来源：ClinicalTrials）
值得注意的是，除了在研的多能间充质干细胞来源的干细胞疗法产品之外，胚胎干细胞 (ESC) 在过去也一直备受青睐和关注。全球对于 ESC 研究十分热忱，这其中包括伦敦大学（UCL）与辉瑞公司，以及 Advanced Cell Technology 在胚胎干细胞用于肾脏疾病中的发现，此外老年性黄斑变性 (AMD) 也将是 ESC 研究的一个重要的目标。早期研究还显示，注入胚胎干细胞后 AMD 患者的感光损伤可以逆转。
目前干细胞最令人关注的应用前景是用于重大慢性疾病、疑难杂症、和抗衰老，及替换或修复丧失功能的细胞组织甚至器官。例如用胚胎干细胞治疗神经系统疾病、免疫系统疾病、代谢系统疾病、心血管疾病、造血系统疾病等。此外胚胎干细胞是人体的最早期细胞，因此可以通过基因改造来治疗一些基因缺陷病。
随着现代组织工程的发展和新聚合物的诞生，一些组织结构比较简单的器官如皮肤血管、 软骨的培养在国内外已有成功的报道。但像心脏、肾脏等 精细复杂器官的培养还有待进展并与组织工程和3D打印技术联合。
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