据我国卫生计生委发布的《造血干细胞移植技术管理规范》(2017年版),目前脐带血造血干细胞移植已经能治疗80余种疾病。而在国际上,脐带血相关研究已经400余项。为了能让读者更加清楚了解到,脐带血,特别是自存脐带血的重要作用以及治疗情况,本公众号特开辟“自存脐带血治疗”栏目,本期,我们关注自存脐带血与再生障碍性贫血。
再生障碍性贫血简称再障,是一组由多种病因所致的骨髓造血功能衰竭性综合征,以骨髓造血细胞增生减低和外周血全血细胞减少为特征,临床以贫血、出血和感染为主要表现。确切病因尚未明确,再障发病可能与化学药物、放射线、病毒感染及遗传因素有关。根据骨髓衰竭的严重程度和临床病程进展情况分为重型和非重型再障以及急性和慢性再障。

在我国,每100万人中约有7.4个人患上再障。老人和儿童发病率较高,尤其是5-10岁的学龄儿童。
据首都儿科研究所附属儿童医院血液科师晓东介绍,受肝炎病毒感染、抗生素、杀虫剂等生活环境的影响,以及亚洲人种族的原因,中国再障的发病率偏高。
根据中华医学会发布的《再生障碍性贫血诊断与治疗中国专家共识(2017年版)》明确指出,再生性障碍贫血一旦确诊,应明确疾病严重程度,尽早治疗。
造血干细胞移植作为成熟的临床应用技术,在治疗血液系统、免疫系统疾病方面发挥着重大作用。而脐带血造血干细胞,正成为再生障碍性贫血临床应用的新希望。
2020年3月初,洪洪经常头晕,浑身没有力气,并且伴有皮肤出现出血点及低热等症状。到了6月,孩子头晕、乏力越发严重,洪洪父母感觉到情况非同寻常,立刻带洪洪来到中国医学科学院血液病医院。
经过血常规以及各项专业检查后,洪洪最终被诊断为重型再生障碍性贫血。重型再障起病急,进展迅速,常以出血和感染发热为首起及主要表现。病初贫血常不明显,但随着病程发展,呈进行性进展。而究其病因,药物、化学毒物、辐射、遗传等因素都能成为元凶。
确诊为重型再生障碍性贫血,洪洪开始接受常规治疗,但病情没有好转。中国医学科学院血液病医院儿科竺主任建议为洪洪进行造血干细胞移植。
听到医生的治疗建议,洪洪的妈妈孙女士第一时间向医生说明,在2008年孩子出生时,她曾为孩子保存了脐带血。那么如果要进行造血干细胞移植手术,给孩子储存12年的这份脐带血能不能用呢?
让一家人开心的是医生给出的答案是肯定的。这份自体脐带血如同一份洁净的“珍宝”,可以用于造血干细胞移植手术。而且因为是自体脐带血,移植手术中无排斥、无移植物抗宿主病、受细胞数限制较小,在再生障碍性贫血的移植治疗中优势非常明显。
2020年10月19日上午8点半,洪洪的份脐带血又回到了自己身体内。移植后第37天,粒细胞成功植入。移植后第50天,洪洪病情好转出院。冻存了近12年的脐带血,成功地在洪洪体内生根发芽,洪洪的康复让这个一度陷入悲痛的家庭重新感受到了久违的幸福。
中国医学科学院血液病医院儿科专家竺主任说:“建议产妇在自愿的情况下考虑保留孩子的脐带血,这是非常有意义的事情。

小翊为梁先生独子,今年元旦过后,小翊突感身体不适,身上出现淤青并伴随发烧。梁先生带小翊来到首都儿科研究所附属儿童医院,最后被确诊为肝炎性急性重型再生障碍性贫血。
“再障”的治疗主要通过药物、免疫治疗及造血干细胞移植。鉴于小翊所得“再障”很重,医生建议为小翊做造血干细胞移植。获知治疗方案后,梁先生向主治医生说明他的妻子2009年在医院生小翊时有自存脐带血,最终医生建议选择小翊自己的脐带血进行移植。
移植成功后,小翊的身体状况良好。梁先生说:“自体脐血移植排异反应小,孩子术后生活质量会更有保障,因此作为这次移植的首选方案。”
首都儿科研究所血液内科主任刘嵘介绍说,通过自体脐带血回输,可以让小翊的“再障”得到根治。目前,孩子的粒细胞已经植入,血红蛋白和血小板也都逐渐恢复正常,经过一段休养后,小翊就可以像其他小朋友一样正常地学习、生活了。

2021年初,当人们沉浸在新年的喜庆时,家住北京顺义牛的吴女士却高兴不起来,她8岁的女儿月月出现了心慌无力的症状,身上还有很多出血点,经医院检查,诊断结果是重型再生障碍性贫血。
由于吴女士8年前在北京儿童医院顺义妇儿医院分娩时,采集了月月的脐带血,这给月月的治疗带来了巨大转机。经过复苏,这份脐带血顺利回输到月月体内,给月月一家人带来了新生的希望。
月月妈妈激动的分享到:“真的要庆幸孩子生在科学发达的时代,更要庆幸自己当时最正确的决定—给孩子存了脐带血,真应了那句话"‘存储脐带血是在做生命的备份’。"
北京京都儿童医院院长孙媛教授说,自体脐带血来源于自身,没有排斥,它不像有些异体脐带血有细胞数的限制。自体脐带血也不会出现移植物抗宿主病这种严重的合并症,所以对孩子治疗时的保证和移植后生存质量的保证都有很大优势。

目前造血干细胞的来源有三种:骨髓、外周血和脐带血。随着脐带血造血干细胞移植术在临床上广泛使用,脐带血造血干细胞移植使用数量也逐年上升,已成为造血干细胞临床移植术医生的最佳选择。而关于骨髓捐献,更多的是留下了这样的声音:存下宝宝的脐带血,给“悔捐”“拒捐”一记响亮的耳光

脐带血造血干细胞是胎儿娩出、脐带结扎并离断后残留在胎盘和脐带中的血液,脐带血中富含可以重建人体造血和免疫系统的造血干细胞,,被医学界称为零岁细胞,可用于造血干细胞移植。

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