肌萎缩性侧索硬化症（ALS）又被称为“渐冻症”，是四大常见的神经退行性疾病之一，也是一种罕见的，目前无法治愈的疾病。常发年龄为40~60岁，男性患者占60%，女性患者占40%。发病原因到目前为止仍不明确。肌萎缩侧索硬化症以严重运动神经元退化为特征，表现为肌肉退化、虚弱、肌束颤和痉挛等。
干细胞技术让生命“解冻”
干细胞具有可塑性和分化成各种神经元谱系的能力，干细胞技术也成为肌萎缩侧索硬化症非常有潜力的替代疗法。多项研究表明，当局部或全身移植干细胞时，干细胞可以迁移到与疾病相关的位点以发挥治疗作用。
目前在大量的动物模型和细胞生物学研究中得到了许多的可用的干细胞种类或者系列，而且在具体的改进中，这些细胞通过不同的作用机制在ALS的治疗中实现了不同程度和多方面的良好治疗效果。
间充质干细胞(MSCs)可以产生神经营养因子，释放可溶性分子和表达能够改善炎症环境的免疫相关受体，减少急性炎症，刺激血管生成和突触形成。MSCs可被用作ALS患者的细胞治疗，而且在实际临床上在ALS患者脊髓内注射MSCs是安全的，在短期和长期都没有检测到细胞的毒性或异常生长的迹象。
间充质干细胞的主要优势
MSCs具有从成人骨髓和脐带等中容易且安全地获得，可以通过体外培养被富集并大大扩增，不具有免疫原性，不刺激同种异体反应性和和逃避细胞毒性T细胞及自然杀伤(NK)细胞裂解的优点而可以安全地施用。
第一，多向分化的能力：
间充质干细胞在特定条件下还可以分化为脂肪细胞、成骨细胞、软骨细胞和肌肉细胞等等。
第二，低免疫原性：
间充质干细胞不表达MHCII类分子，不表达或极低表达MHCI类分子，能逃脱宿主免疫系统的排斥。异基因间充质干细胞进入宿主细胞可以存活并发挥生理作用。间充质干细胞临床上大大降低移植物排斥及移植物抗宿主病，提高临床移植的存活率。
第三，抑制炎症的能力：
间充质干细胞可以通过抑制异常免疫反应，降低炎症因子水平，可以用于治疗急性或慢性炎症，比如狼疮肾炎、自身免疫性肝炎、新冠病毒肺炎等。
第四，免疫调节的能力：
间充质干细胞根据机体的需要，可以起到双向免疫调节作用，对过分强烈的免疫反应，会产生抑制作用。相反，在免疫力低下时候，起到增强免疫的作用。
第五，归巢效应：
当组织损伤后，移植到体内的外源性间充质干细胞可以优先向炎症区域和损伤的组织归巢，从而更好地发挥作用。
结语
目前在许多的动物模型中，经过干细胞技术的治疗，肌萎缩侧索硬化症得到了很大的改善，多项临床试验也表明，干细胞技术具有潜在的治疗效果。
随着科学家们更为广泛和深入的致病机制研究和对治疗方案的多方面、多概念的综合性尝试，相信在未来，一定会研发出更有效的治疗ALS的药物和方案，为渐冻的生命带来希望之光。
