19世纪30年代，植物学家施莱登和动物学家施旺共同创立了细胞学说，指出细胞是动植物结构和生命活动的基本单位。可以说，我们对细胞的探究也是对生命奥秘和生命活动规律的探究。
如果把我们体内的细胞首尾相连，大约可以绕地球19周。如此数量巨大的细胞是如何稳定维持的呢？这就要说到一种特殊的细胞——干细胞。
它是一类具有自我复制、更新和分化潜能的特定细胞群体。它的英文是Stem Cell，“stem”在英文中有“树干”和“起源”的意思。像大树的树干一样，从树干发展成枝芽，然后开花结果，干细胞可以说是整个生命体的起源。
图片来源：Fernández-Garza, L.E et al.(2023)
在体外，通过不同培养条件，间充质干细胞可以定向分化为不同种类的细胞。在体内，间充质干细胞通过免疫调节和旁分泌作用，可以促进细胞的新生和修复，对维持人体免疫系统的稳态有着非常重要的作用。
另一个明星成员是造血干细胞，也是成体的多能干细胞。提到造血干细胞，不得不提它的三个特点：自我更新能力、分化潜能和归巢性。
它的自我更新能力和分化潜能使得一个健康的造血干细胞可以分化成所有类型的血液细胞，支撑我们整个生命周期的血液供给。
临床上，造血干细胞已广泛用于造血干细胞移植，治疗多种恶性或非恶性血液疾病，如淋巴瘤，白血病，再生障碍性贫血等疾病。
目前，干细胞药物主要围绕间充质干细胞和造血干细胞这两种细胞类型展开。中源协和自主研发的VUM02注射液（人脐带源间充质干细胞注射液），已经获得了9项IND获批临床试验，临床上分别拟用于治疗失代偿期肝硬化、特发性肺纤维化、慢加急性(亚急性)肝衰竭及中、重度急性呼吸窘迫综合征、临床分型为重型/危重型新型冠状病毒感染、激素治疗失败的II度至IV度急性移植物抗宿主病、系统性硬化症、活动期中重度溃疡性结肠炎等。
2025年1月，我国首款干细胞治疗药品获国家药品监督管理局批准上市，用于治疗14岁以上消化道受累的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病，标志着我国间充质干细胞疗法的临床应用和商业化进程正式启动，为患者提供新的治疗选择。
脐带血与外周血和骨髓，是造血干细胞移植的三大核心细胞来源之一。目前国内已经完成超过40000份脐带血移植，其有效性和安全性得到了充分认证。
3、技术革新
现在的技术还可以实现从脐带血中富集造血干细胞，并进行体外扩增培养。通过这种方式，我们可以获得更高数量的造血干细胞，满足不同疾病治疗或造血干细胞移植的需求。造血干细胞是一种非常稀有的细胞，脐带血中的造血干细胞数量有限，临床上的移植可能会受到限制。但通过体外扩增，可以满足更高体重患者的移植需求。
同时，造血干细胞是成体的多能干细胞，它可以分化成所有类型的血液细胞，是非常好的“种子细胞”。我们还可以通过造血干细胞分化成免疫细胞，如NK（自然杀伤）细胞，为人体的免疫系统提供更多保护，和疾病治疗策略。
干细胞，这一微观世界的“生命种子”，正以其无尽的潜能，为人类健康带来前所未有的希望。从基础研究到临床应用，从疾病治疗到再生医学，干细胞技术的发展，不仅是医学的突破，更是对生命奥秘的深刻探索。
供稿丨中源协和科研团队 李光昭研究员
