日本率先批准两款iPSC再生医疗产品，全球细胞治疗迈入商业化新阶段
2026年2月，日本厚生劳动省专家委员会建议附条件批准两款基于诱导多能干细胞（iPSC）的再生医疗产品上市。这意味着产品可先行销售并用于临床，企业须在7年内持续收集数据验证其安全性和有效性；预计2026年内将正式签发制造销售许可。
获批产品分别为：Cuorips公司开发的心肌细胞贴片ReHeart，用于治疗缺血性心肌病所致重度心力衰竭，已完成8例患者临床试验，术后1年内所有患者疲劳、气短、心悸等症状明显缓解，心功能与活动能力提升，心脏修复迹象显著；住友制药研发的帕金森病治疗药物Amchepry，移植细胞存活率超90%，多巴胺分泌量平均提升44.7%，术后2年内多数患者运动功能改善、震颤减轻、核心症状缓解。
此举标志着山中伸弥于2006年开创的iPSC技术，在问世20年后正式从实验室研究迈向大规模临床应用。日本成为全球首个在异体通用型iPSC药物领域实现监管获批的国家，也宣告全球生物制药“第三次技术革命”——即细胞与基因治疗——由自体定制化疗法全面转向通用型、可规模化、商业化的新阶段。
全球生物制药三次技术革命演进脉络
第一次革命（1970–1990）：重组DNA与抗体药物奠基精准医疗
1972年重组DNA技术诞生，突破物种遗传壁垒，使微生物成为“生物工厂”，实现人源胰岛素等蛋白药工业化生产。PCR技术解决基因扩增瓶颈，桑格测序推动基因组深度挖掘；1975年杂交瘤技术问世，单克隆抗体从理论走向临床，生物医药正式迈入精准医疗时代。
第二次革命（1990–2010）：靶向小分子与大分子抗体协同突破
2001年格列卫上市，开启癌症“精准打击”范式。抗体药物同步崛起，如艾伯维阿达木单抗（修美乐），通过“单点突破、多适应症联动”策略，累计销售额超2000亿美元，验证其在免疫疾病领域的巨大潜力。
第三次革命（2010至今）：细胞与基因治疗实现代码级干预
2017年全球首款CAR-T疗法Kymriah获批，开辟工程化活细胞治癌新路径。传奇生物BCMA靶点CAR-T产品CARVYKTI®于2025年前三季度净销售额突破13亿美元，累计治疗超9000例，成为中国首个跻身“重磅炸弹”行列（年销超10亿美元）的本土创新细胞疗法。
但自体疗法受限于成本高、周期长、质量波动大等问题，iPSC技术凭借成体细胞重编程能力，有望实现细胞来源标准化与规模化，推动昂贵细胞疗法走向普惠。
iPSC技术二十年：从诺奖突破到全球竞速
2006年，山中伸弥团队在《Cell》发表研究，利用Oct4、Sox2、Klf4和c-Myc四种转录因子，成功将小鼠成纤维细胞重编程为具有胚胎干细胞功能的iPSC，颠覆“细胞发育不可逆”传统认知。2007年，其团队与美国詹姆斯·汤姆森团队同步实现人类iPSC建系，规避胚胎干细胞伦理争议，为疾病建模与个性化医疗开辟新路径。2012年，山中伸弥因此获诺贝尔生理学或医学奖。
截至2024年12月，全球已有83款人多能干细胞（hPSC，含iPSC与hESC）衍生产品进入115项临床试验，覆盖19国、34种适应症，其中iPSC来源产品占主导地位。
全球“四极争霸”格局成型
美国：依托顶尖基础研究与基因编辑、AI筛选融合优势，在眼科、代谢病领域领先。Vertex公司iPSC衍生胰岛细胞疗法VX-880在1型糖尿病治疗中实现部分患者胰岛素脱离，已进入III期临床；BlueRock多巴胺能神经元疗法帕金森病III期临床推进中。
日本：凭借监管先发优势与完备iPSC细胞库，聚焦神经与心血管疾病商业化落地，此次双药获批即为标志性成果。
韩国：强于细胞规模化制备工艺，在软骨修复（如Medipost Cartistem）、免疫调控（Pneumostem）等领域具独特优势。
中国：虽获批时间稍晚，但在临床管线丰富度、入组速度及难治性适应症探索深度上已显全球竞争力，尤其在脊髓损伤、心衰等未满足需求领域实现多项全球首创（First-in-Class, FIC）突破。
中国力量的差异化突围
iPSC心衰疗法：艾尔普HiCM-188中美双报获批
艾尔普再生医学的HiCM-188是全球首个在中美两国同步获批临床默示许可的iPSC心衰疗法，心肌细胞纯度与电生理整合能力达国际先进水平。2025年6月，其与华润三九达成联合开发协议，成为央企主导的首个iPSC衍生细胞药物全链条商业化合作项目。
帕金森病治疗：士泽生物XS411展现疗效信号
士泽生物通用型iPSC新药XS411在中重度帕金森病注册临床试验中显示良好安全性与显著疗效：UPDRS评分与生活质量明显提升，PET影像证实移植细胞体内成功定植存活。
脊髓损伤治疗：全球首例独立站立案例诞生
士泽生物联合中山大学附属第三医院开展的I期临床试验中，一名C4-C5颈椎骨折致ASIA B级瘫痪的54岁男性患者，治疗后180天实现无辅助坐位至独立站立，并可在搀扶下行走。该案例为全球首例利用异体通用型iPSC衍生亚型神经前体细胞治疗近乎完全瘫痪脊髓损伤并实现独立站立的报道。
目前，士泽生物已获中国NMPA与美国FDA共9项新药临床试验申请（IND）批准，开展帕金森病、脊髓损伤及渐冻症的中美注册临床试验，并获中国首个iPSC衍生细胞药的美国FDA全球孤儿药认证。
智新浩正自主研发的“异体人再生胰岛注射液（E-islet 01）”亦成为全球首个在中国、美国均获IND批件的再生胰岛产品。
从技术突破到全球叙事重构
2025年中国创新药License-out交易爆发式增长：全年首付款总额达70亿美元，总交易额1356.55亿美元，交易数量157笔，三项指标均创历史新高。全球医药交易TOP10中，中国资产贡献率超80%，超10亿美元“重磅合作”达37起。
跨国药企对中国的定位，已从“大型临床试验场”转变为“First-in-Class核心策源地”。中国FIC管线批量涌现，推动国际谈判逻辑由“中国折扣”转向“中国溢价”。三生制药与辉瑞PD-1/VEGF双抗授权首付款达12.5亿美元，刷新国产创新药出海纪录；2025年License-out首付款总额更首次超过同期一级市场融资总额，标志产业驱动力由资本“输血”转向技术“自我造血”新周期。
从“私人定制”到“标准化普惠”
截至2026年初，全球已获批20余款细胞治疗产品中，超90%为自体疗法（以CAR-T为主），2025年支撑约90亿美元市场规模。但其“一人一策”模式面临成本高、周期长、质量不稳定等瓶颈。
异体通用型疗法依托健康供体或标准化iPSC细胞库，支持单批次大规模生产与现货供应，有望大幅压缩单剂成本，提升产品一致性与可及性，重塑细胞治疗为标准生物制药逻辑。
中国监管同步加速：2026年5月1日起施行的国务院第818号令《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》，明确支持异体标准化临床转化，完善备案制降低转化门槛，同时强化风险防控与伦理审查，引导产业高质量发展。
随着监管完善与技术迭代，异体通用型细胞药正从概念走向标准化诊疗方案。从日本破冰获批到全球协同共振，尽管长期安全性验证仍需时间，但高效、可及的“现货型”技术已成为全球再生医学竞争新高地。
未来五年，伴随更多严谨临床数据读出、重磅产品上市及全球合作深化，中国有望在细胞与基因治疗这一第三次革命中，从“跟跑者”跃升为并跑者乃至部分领域的领跑者，为全球健康提供独特的“中国方案”。
免责声明：本文引用临床数据截至2026年2月，文中“全球首创”或“领跑”指特定时间节点的研发进度或个案突破，不代表最终上市审批结果。细胞治疗存在风险，患者应遵医嘱参与正规临床试验。本文不构成投资建议或医疗背书。