近年来，干细胞疗法的突破为糖尿病治疗带来了前所未有的希望。Agnete Kirkeby等研究者1近期回顾了全球hPSC（人多能干细胞）衍生疗法的临床试验进展，截至2024年12月，全球共有116项临床试验测试了83种hPSC衍生产品，涵盖中枢神经系统疾病，癌症及其它重大疾病。超过1,200名患者已接受hPSC产品治疗，且临床试验未发现普遍的安全问题。这些进展使得越来越多的hPSC衍生产品临床试验成为可能，包括糖尿病的治疗。
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概述
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1型糖尿病主要是一种自身免疫性疾病，自身免疫系统攻击并破坏胰岛β细胞，导致胰岛素缺乏；通常出现在儿童期或青春期。 2型糖尿病约占全球所有糖尿病病例的90%-95%，其主要原因是胰岛素抵抗和β细胞功能障碍，患者无法有效调节血糖水平；通常与肥胖、久坐的生活方式和遗传因素有关，常发生在成年人中，但其发病率在年轻人群中正在增加。
传统治疗方案如胰岛素注射、口服降糖药等，主要帮助患者控制血糖，但无法真正恢复胰岛β细胞功能。再生医学的目标，则是通过干细胞技术重建β细胞功能，实现糖尿病的“治本”。胰岛β细胞位于胰岛内，负责分泌胰岛素，调节体内葡萄糖稳态。干细胞疗法的核心在于恢复或替代受损的β细胞。
糖尿病中β细胞功能障碍的机制
在1型糖尿病的发病进程中，β细胞遭受自身免疫性攻击进而被破坏导致胰岛素缺乏。促炎细胞因子（如白细胞介素1β、肿瘤坏死因子α和干扰素γ）在诱导β细胞凋亡、加剧β细胞丢失方面作用显著。由于免疫介导的破坏持续不停，β细胞的再生能力受到严重损害，从而阻碍了β细胞的有效恢复。
相反，在2型糖尿病中，高血糖和脂毒性等慢性代谢应激会引发β细胞功能障碍和细胞凋亡增加。尽管β细胞最初试图通过增殖来代偿，但其再生能力会随着时间的推移而减弱，最终导致β细胞逐步走向衰竭。此外，β细胞去分化（即β细胞失去分化表型以及胰岛素分泌能力），或转分化（β细胞分化为其他产生胰岛激素的细胞）是2型糖尿病的其他诱发因素。该过程会进一步损害胰岛素分泌并加剧高血糖症状。
近期的研究强调了将胰岛内的非β细胞重编程为功能性β细胞的潜力。例如，α细胞和外分泌细胞已被证实可转化为胰岛素分泌细胞，为β细胞再生提供了潜在的内源性来源。
β细胞再生最新进展
细胞再生技术的发展为变革糖尿病治疗方法带来了巨大的希望。糖尿病患者体内负责产生胰岛素的β细胞数量减少或功能失常，而这些技术旨在恢复β细胞群。当下，前沿研究聚焦于三大策略：干细胞疗法、基因编辑技术和新型再生分子的识别。
干细胞疗法：从“治标”到“治本”
干细胞疗法作为糖尿病治疗的潜在方案，在胰岛β细胞再生领域备受瞩目。众多研究者已针对多种干细胞展开探索，如间充质干细胞 (MSC)、人胚胎干细胞 (hESC) 和诱导多能干细胞 (iPSC)。这些干细胞具备分化为胰岛β细胞的能力，为恢复糖尿病患者的内源性胰岛素生成提供了极具潜力的解决方案。
MSC来源广泛，可从骨髓、脂肪组织、脐带血和牙髓等获取。其具备免疫调节特性，并且能够分化为包括β细胞在内的多种细胞类型，分泌支持β细胞存活和功能维持的生长因子。这些特性使得MSC成为糖尿病细胞疗法中极具潜力的选择之一。
hESC源自囊胚的内细胞团，拥有分化成任意细胞类型的全能性，包括β细胞。近期的研究进展主要围绕通过精细调控培养条件和引入特定的生长因子和信号分子，从hESC中获取功能性β细胞。此过程模拟了胰岛细胞的自然发育途径，确保衍生的β细胞表现出与天然β细胞相似的特性，比如能够响应葡萄糖刺激进行胰岛素的分泌。不过，分化过程通常需要数周到数月的时间，具体时长可能因物种差异和实验条件而有所不同。
iPSC是通过将成人体细胞重编程为多能干细胞，使其具备分化为包括β细胞在内的多种细胞类型的能力。iPSC优势在于它来源于患者自身的细胞，极大降低了免疫排斥的风险。但目前，iPSC在分化为功能完全的β细胞时，其效率和一致性仍存在挑战。
当前，多数与β细胞再生相关的干细胞研究尚处于临床前阶段，主要以动物模型展开实验。这些研究结果表明，移植干细胞衍生的β细胞后，血糖调节得到显著改善，对外源性胰岛素的需求减少。然而，将其转化为人体临床试验仍处于早期阶段，现阶段正在进行的试验主要针对这些疗法在人体中的的安全性和有效性进行评估。
临床转化挑战
2023年，STEMCELL联合Wiley出版社重磅推出了一本技术指南，重点介绍如何开发iPSC作为可靠的疾病研究模型，这本指南将帮助您更好地深入了解iPSC作为研究模型在疾病中的应用，并指导您如何将其有效融入您的研究工作。
参考文献
1.Kirkeby A, Main H, Carpenter M. Pluripotent stem-cell-derived therapies in clinical trial: A 2025 update. Cell Stem Cell. 2025;32(1):10-37. doi:10.1016/j.stem.2024.12.005
2.Abdalla MMI. Advancing diabetes management: Exploring pancreatic beta-cell restoration's potential and challenges. World J Gastroenterol. 2024;30(40):4339-4353. doi:10.3748/wjg.v30.i40.4339
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