随着监管、成本和报销压力的增加，以及为患者提供更好治疗的紧迫性，上述问题一直都在困扰着有关部门和制药业。
以ERH为首的真实世界数据（RWD)或许能够为这些问题提供新的解决方案，也让人们对真实世界数据的关注度越来越高，相关融资和企业合作频发。
有行业人士称：“利用患者经验和临床观察将为疾病诊断和数据管理提供有力信息，未来可能会成为解码人类基因组一样有影响力。”
真实世界数据可以发挥那么大的效用吗？又面临着哪些困境？
CB Insights 调研显示, 2016 年到 2019 年期间，真实世界数据在生物医药行业和资本市场的受关注度逐步提升，并在2020年迎来爆发式增长。
近两年来，国外内相关企业也在不断融资，并且由于发展的差异，国外企业主要处于中后期，而我国以前期为主。
图：智药局
真实世界证据是指在现实医疗环境中，通过优化分析多种途径来源的数据而获得的证据。
目前，在药物研发的临床实验环节，传统随机对照试验（RTC）是评价药物有效性和安全性的最直接证据，但因为标准严格、高昂时间及经济成本的原因使得随机对照试验的开展具有局限性。因此临床真实世界证据（RWE)成为RCT的有效补充。
首先，真实世界数据的兴起离不开各国医药监管体系的鼎立支持，尤其以FDA为首，带动了真实世界数据的热潮。
2016年，美国《21世纪治愈法案》签署成为法律，提高了RWD和RWE对FDA和生命科学行业的价值。此后各国都设立了相关法案以及监管体系促成真实世界数据的研究，包括中国发布的《真实世界证据支持药物研发与评审的指导原则》等文件。
近年来，FDA也在陆续和相关企业进行合作研发，包括和Syapse、Aention、Embleema、以及ConcertAI等公司，这些合作包括用真实世界数据支持临床和监管决策，帮助人们深入理解COVID-19和癌症相关疾病。
其次是医疗信息化之下，医疗数据电子化的构建也为真实世界研究提供了现实基础。尽管各级医疗机构、监管部门以及数据平台都累积了大量的数据，但这些信息中有80%都没有转化为价值、见解和证据，用于改善健康结果。
此外，新冠的爆发也证明了真实数据的价值，为疫苗和新冠药物的快速上市提供了巨大助力。而随着真实世界证据的产生和应用的推动，它将在药物开发中发挥越来越重要的作用，特别是在罕见疾病和细胞和基因治疗等急需研究创新的治疗领域。
而真实世界研究和经典临床研究最大不同之处便是数据来源。
真实世界数据的来源非常广泛，包括疾病登记研究数据、医保支付数据、死亡登记数据、公共卫生监测数据、组学数据、移动设备等。
原始的真实世界数据是无序的，如果要将真实世界数据转化为有益于医疗保健的深刻见解，就要将真实世界数据（RWD）进行分析，转化为真实世界证据（RWE）。
因此真实世界证据的产生，遵循着由真实世界数据（RWD)——真实世界研究(RWS)——真实世界证据(RWE)的链条。
而要将如此大规模的异构数据抽象为有价值的见解，很大程度上都要借助人工智能将海量数据归纳为一系列的因果关系，并提出新的指导方向。
尽管医药大数据的作用愈发重要，但有调查显示，生命科学组织更有可能首先确定购买真实数据的实际应用，然后再制定预算；而不太可能首先为购买数据设定预算，然后确定应用。
因此一旦企业掌握了数据，通常要经过整理规范数据——数据分析——识别机会——提供见解的路线。
例如以上半年获得1.5亿美元融资的AI+真实世界数据公司ConcertAI就声称自己能够链接超1300家癌症诊所，拥有150个人工智能模型，为生命科学机构提供深刻的医学见解。
目前，我国的真实数据研究的热点仍然集中在对HIS数据挖掘分析，其主要用于辅助药物和器械的获批上市，以及药品上市后临床疗效和安全性再评价等方面。
例如在海南乐城建设的真实世界数据应用试点，已经有药物和器械获批上市，还有多款药械被纳入试点工作中。真实世界证据正在支持药品监管部门对新药的审评工作，大量节省监管和企业的成本。
根据治疗领域，真实世界证据的解决方案市场大致分为肿瘤学、神经学、免疫学、心血管疾病和其他治疗领域。肿瘤领域在 2020 年占真实世界数据解决方案市场 24.8%的最大份额。
事实上真实世界数据是生命科学宝贵的数据来源，除上述主要运用外，它还可以用于非常多的场景。
1、提供个性化治疗
真实世界数据可以针对不同亚型、不同临床特征的患者进行进行分类研究，研究人员可以测试哪些药物最适合哪些患者，为患者药物治疗决策提供依据，从而实现个性化护理，改善治疗结果。
例如国外的AI驱动的精准医学独角兽Tempus，其最大的创新就是将基因组数据和临床数据整合在一个平台，为医生提供相关分析，并为患者推荐个性化的疗法。
2、AI药物研发
制药业正在逐步转变为以数据驱动研发，真实世界数据也彰显其独特的价值，真实世界数据可以贯穿整个药物研发周期，包括早期药物发现、患者招募、临床设计优化、加速药物审批、拓展适应症等。
在临床前阶段，基于真实世界的数据可以识别疾病亚型，识别靶标和找到新的生物标志物，为疾病新的治疗方案带来机会。
在临床开发阶段，可利用机器学习挖掘病人数据来评估和匹配临床试验，帮助企业进行患者招募，甚至帮助其进行就近试验。基于临床的疾病模型也能帮助企业找到最大的受益患者，并由此设计临床试验。
在药物上市后，真实世界数据也能对药物安全性以及一致性进行评估和报告，上市后不良事件报告，以及帮助药物拓展新的适应症。
3、加速诊断和护理
真实世界数据能够反映临床实际诊疗环境中患者的特征和诊疗过程，因此能够帮助医生和企业做出更加精准地诊断和评估。
例如加拿大公司AI医疗公司Pentavere，今年5月就和武田制药达成合作，旨在利用新的AI技术和真实世界数据加速罕见病的诊断和护理。
4、帮助开发数字疗法
目前基于真实世界数据帮助数字疗法（DTx）的开发已经逐渐成为行业共识，DTx可以使用在患者常规治疗期间收集的数据来改善患者预后。
通过 DTx 收集的真实世界数据的一个关键区别在于，收集的数据不是周期性的，而是连续和恒定的，能为患者的参与、进展和健康提供了一个整体的纵向视图。
除此之外， RWD 还可以用于患者的远程护理和监护，帮助医院提升效率，制定数字营销策略等，随着人们对真实世界数据的深度开发，真实世界数据还将更广泛应用于各类场景。
尽管业务模式多样，真实世界数据以及医疗大数据行业还面临着各种问题。
最大的限制是缺乏数字化和可互操作的患者数据，因此缺乏用于数据收集和共享的标准平台被认为是对真实世界证据解决方案市场的威胁。
下列是针对不同来源数据的优势和劣势，尽管这些数据类型可以得出良好的洞察和见解，但实际应用仍然有不小的阻碍。
来源：Prognos Health 制图：智药局
目前已经有企业意识到这类问题，并开始生成新的解决方案，例如前不久获得2500万美元B轮融资的Particle Health，就利用其API平台统一了美国超过2.7亿患者的记录，让客户能够安全简单地访问其医疗保健数据。
同时，国内外都缺乏一个透明的行业规范，包括数据数量、数据质量、RWS研究范式、患者隐私保护以及数据合规性等问题，让真实世界数据的大多数应用都还在摸索阶段。
而如果要将真实世界数据进行深度的洞察，而不是浅层的数据分析，真实世界数据也面临着各类挑战：
·将数据转换为特定的洞察和患者的清晰病史（编码挑战）
·了解数据集的完整性/不完整性（数据质量挑战）
·为服务提供者和位置进行分类（来源追踪）
·选择最有用的利用率和支出衡量标准（成果指标）
在某些领域，比如肿瘤学和心脏病学，甚至需要专业EHR来填补了商业化的数据空白，因此大数据公司还得扩充数据来源，才能更深刻地了解患者。
尽管介绍了真实世界数据的各类应用场景，但是国内AI与大数据方面的服务的商业化落地并不成熟，市场化接受度有待提高。
例如零氪科技2020年真实世界研究服务在中国的市占率超过10%，收入已经位列全国首位，但仍然只占其总营收的5%，其绝大部分收入仍然是药品售卖等业务。
此前承接海南省真实世界数据研究平台建设的AI大数据平台医渡云，公司年报数据也并不乐观，业绩连年亏损。
尽管真实世界数据的推动还有诸多困难，但事实是，无论为治疗收集的临床证据多么确凿，研究人员都无法了解药物在现实世界中的作用，因此真实世界数据始终具有其独特的价值。
随着行业基础建设的完善，监管逐渐完善，相信真实世界数据未来会大放异彩。
参考来源：
Prognos Health 《Real-World Data In Life Sciences》
https://www.pharmexec.com/view/industry-game-changer-rwe-impacts-on-drug-development
https://www.healthcatalyst.com/insights/real-world-data-chief-driver-drug-development
