聚焦转化创新 | 生物医药创新发展论坛顺利召开

7月7日，生物医药创新发展论坛在北京昌平顺利召开。本论坛聚焦跨学科技术融合、转化机制创新等前沿命题，旨在通过多维度思想碰撞，探讨构建产学研医深度协同的创新生态，破解从实验室到临床的转化瓶颈，为我国创新药高质量发展提供助力。

国家卫健委医药卫生科技发展研究中心主任顾金辉，华东师范大学，中国科学院，中国医药工业研究总院等高校及科研院所的专家学者，首都医科大学附属北京儿童医院，温州医科大学附属眼视光医院，上海浦东医院等临床医生以及产业界的优秀企业家出席本论坛。

国家卫健委医药卫生科技发展研究中心主任 顾金辉

国家卫健委医药卫生科技发展研究中心主任顾金辉为本次论坛作开幕致辞。他谈到，科技创新是推动卫生健康事业和医药产业高质量发展的核心动力，也是实现健康中国战略的重要支撑。近年来，我国在卫生健康领域科技创新成果显著，原创新药、高端医疗器械等取得突破，前沿技术与诊疗实践深度融合。未来，国家卫生健康委科技发展中心将推动产学研医协同创新，完善科技成果转化管理，推进科技评价改革，支撑卫生科技治理体系现代化并加强国际合作。呼吁与会同仁携手共进，以科技创新引领医药工业发展，为人民健康和全球卫生健康事业贡献力量。

温州医科大学附属眼视光医院终身名誉院长  瞿  佳

温州医科大学附属眼视光医院终身名誉院长瞿佳围绕“高质量眼科医学推动创新转化产业化发展”作主题演讲。他指出，眼睛健康是健康中国战略的重要组成部分，视觉障碍严重影响生存质量。温州医科大学在眼科领域积淀深厚，其眼视光医院是国内规模最大、专科最全的眼科医院之一。学校在眼视光教育、基础研究、科技转化等方面成果显著，连续多年位居全国眼科排名首位。同时，学校积极推动学科与产业融合，建立中国眼谷，聚焦眼科科技转化与产业化，吸引众多国内外知名企业与科研机构入驻，形成研发、孵化、生产、服务一体化创新生态。未来，将继续探索高质量医疗资源赋能产业化的模式，为眼科事业发展贡献力量。

生命过程小分子调控全国重点实验室常务副主任  丁  克

生命过程小分子调控全国重点实验室常务副主任丁克发表了题为“KinoTACs：当PROTACs遇见蛋白激酶”的主题演讲。他谈到，激酶是人体关键调控蛋白，2001年成为激酶药物研究的关键起点。目前FDA已批准88个激酶抑制剂，中国自主研发的有30多个获批。但该领域仍有大量未开发靶点，且耐药问题催生对下一代药物的需求。我们团队成功研发并上市两款药物，多款处于临床阶段，针对近20个靶标开发世界首个分子。且探索激酶非催化功能调控，通过蛋白降解技术如PROTACs实现全面调控。开发的奥雷巴替尼是国际首个解决特定基因突变的药物，海外权益成功转让。还通过大环化策略开发高效降解剂，解决传统PROTACs成药性问题，验证其治疗效果。未来，希望与产业界合作，推动创新药物研发与临床应用。

华东师范大学生命医学研究所所长  刘明耀

华东师范大学生命医学研究所所长刘明耀作了题为“基因编辑与细胞治疗的前沿技术与临床转化研究”的演讲。他指出，基因编辑技术自2012年首次提出后迅速发展，团队在2013年率先实现多基因编辑并发表成果。致力于基因编辑工具的优化，开发出高效率、高特异性的编辑器，并应用于多种疾病治疗。在地中海贫血治疗中，通过基因编辑改造造血干细胞，实现一次治疗终身治愈，临床试验取得显著成功。在CAR-T细胞治疗领域，开发了新一代非病毒定点整合CAR-T，降低成本并提高安全性，同时开发出通用型CAR-T，解决了异体细胞排异问题，成功治疗血液肿瘤和自身免疫性疾病。这些成果推动了基因编辑和细胞治疗从基础研究到临床应用的转化，展现了巨大潜力和应用前景。

中国医药工业研究总院院长  冯  军

中国医药工业研究总院院长冯军围绕“天然小分子、内源大分子先导物成药性优化研究进展”作主题演讲。他介绍，先导物成药性研究实验室聚焦天然小分子和内源大分子，通过天然产物和合成生物学手段开发先导物，利用单域抗体平台和人工智能技术加速药物研发，解决了传统抗体的局限性。在临床应用方面，实验室开发了针对罕见病、儿童药和中枢神经系统疾病的创新药物，并在多个领域取得突破，如肉桂酸类化合物、松香烷二烃类药物以及针对垂体瘤和脱发的创新疗法。实验室还通过多肽类药物平台开发了多种新型药物，显著改善了药物的药代动力学和治疗效果。

复旦大学附属浦东医院院长  李济宇

复旦大学附属浦东医院院长李济宇发表了题为“医疗机构创新成果转化管理与实践”的主题演讲。他指出，医院不仅是提供病历和标本的场所，更是创新的重要力量。在高质量发展要求下，医院需从依赖药耗设备转向重视学科建设和诊疗能力。然而，医保管控严格、药耗收入锐减，医院需从运营和产业视角支持创新。医院创新需产业支撑，但目前资金获取困难，医疗服务价格与价值分离。医疗机构与产业界加强合作，提升专利质量和转化能力，形成从源头到市场的闭环。他介绍了所在医院在慢病管理和医疗器械出海方面的实践，希望通过政策优势和区域特色，推动医疗创新与产业融合，惠及更多患者。

首都医科大学附属北京儿童医院药学部名誉主任  王晓玲

首都医科大学附属北京儿童医院药学部名誉主任王晓玲作了题为“以临床需求为导向：构建儿童罕见病用药全链条保障体系”的演讲。她谈到，罕见病诊断难、治疗难、用药难，是社会文明的重要衡量。我国已公布207种罕见病，覆盖17个学科。儿童罕见病多为先天性遗传代谢病，占比超70%，但用药研发难度大。报告人强调，医疗机构应以临床需求为导向，推动罕见病药物研发与应用。北京儿童医院通过优化药品采购流程、开展临床研究、利用科研制剂等措施保障患者用药，并实施精准医疗策略实现个体化用药，提升患者生存质量。应加强政策支持，推动产学研医协同创新，完善罕见病药物研发与应用体系，实现罕见病患者“有药可用、用得起、用得好、有得选”的目标。

丹纳赫集团中国首席科学官  方  焯

丹纳赫集团中国首席科学官方焯围绕“跨学科技术整合驱动医药转化创新”作主题演讲。她介绍，丹纳赫在医疗器械领域排名靠前，业务包括诊断、生命科学和生物技术，助力药企和科研机构加速药物开发、降低成本、提升成功率。公司通过并购和合作拓展业务，如并购阿布康，提供抗体开发和优化服务，推动伴随诊断与药物研发结合。丹纳赫利用AI和数字化病理技术解决人工判读误差，推动类器官和空间单细胞多组学技术在药物研发中的应用。在中国，丹纳赫与华山医院合作开展阿尔茨海默病研究，探索生物标志物应用，并计划举办第二届中国全球科学家峰会，推动中国生物医药产业发展。