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药物经济学概念及其对临床的指导作用
药物经济学（Pharmacoeconomics）是研究如何使用有限的药物资源实现最大程度的健康效果改善的交叉学科。其中成本-效果分析法（CEA）等相关多种评价方法也被广泛应用到临床用药经济性分析与评价[6]。众多评估方法中包含不同评价指标，其中质量调整生命年（QALY）、生命年（LY）、增量成本-效果比（ICER）被视为关键指标。
QALY指标综合考虑了生存时间与生命质量（QoL），等于患者在某种健康状态下的生存时间乘以期间的健康效用值（生命质量权重）；ICER是药物经济学中常用的决策指标，通常指每多获得一个QALY所需要增加的成本，并与支付意愿阈值（在发展中国家，通常采用3倍人均GDP）进行比较，进而评判卫生技术的经济性[6]。
目前基于药物经济学效用最大化理论与成本最小化理论分析，应用CEA从长远角度综合考量治疗、用药以及所致不良反应等所产生的费用，全面客观地评价抗真菌治疗及药物的成本与疗效，对临床IFD治疗方案选择起到重要的指导作用。
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L-AmB在药物经济学方面的优势
目前已有研究证实，与cAmB或两性霉素B脂质复合体（ABLC）等AMB其他脂质制剂相比，L-AmB显著改善了安全性，包括减少肾毒性与输注相关反应，这说明L-AmB可能是一种更具成本效益的治疗选择[7-8]。
一项发表于Lancet Glob Health、基于AMBITION-cm研究的药物经济学分析评估了L-AmB在五个国家中的经济效益[9]。据计算，马拉维每位参与者的剩余寿命估计为27.2年，而L-AmB组406名参与者总共获得409人*年的额外寿命，且与两性霉素B脱氧胆酸盐（D-AmB）组相比，每个LY节省的ICER为128美元（95% CI，$ 59 - $ 257），而博茨瓦纳为91美元（95% CI，$ 53 - $ 221），南非为131美元（95% CI，$ 65 - $ 251美元），乌干达为143美元（95%CI，$ 85 - $ 217），津巴布韦为152美元（95%CI，$ 36 -$ 381）。
表1. L-AmB在马拉维的经济效益
表2. L-AmB在博茨瓦纳的经济效益
表3. L-AmB在南非的经济效益
表4. L-AmB在乌干达的经济效益
表5. L-AmB在津巴布韦的经济效益
发布于Mycoses 的一项回顾性队列研究[10]，比较了患者住院时间D-AmB、ABLC与L-AmB的药物经济效益情况。研究数据表明D-AmB、L-AmB和ABLC的严重肾毒性事件发生率分别为11.5%、2.4%和7.2% (P = 0.046)，这说明使用L-AmB是一个独立的保护因素（OR：0.18；95% CI：0.03-0.64；P=0.006）。除此之外，研究数据还发现与D-AmB组（中位数34天）和ABLC组（中位数35天）相比，L-AmB组患者的住院时间也较短（中位数26天），进一步降低了住院、护理费用等直接医疗成本。
图1. 两性霉素B不同制剂治疗的患者住院时间
关于L-AmB在成本效益方面的具体数据，另外一项发布于Journal of Clinical Oncology的随机、双盲、多中心试验研究进行了更深入的研究，比较了cAmB与L-AmB在发热、中性粒细胞减少患者中的使用成本，该试验收集了来自美国19个中心414名患者的详细医院账单数据，评估从第一剂研究药物到出院的住院时间和费用。研究结果显示虽然患者从首次使用L-AmB到出院的总费用相较cAmB更高（$ 48962 vs $ 43183；P=0.022），但入院总费用很大程度上受到药物研发费用影响，当不包括这一费用时，L-AmB的成本比cAmB更低，分别为39,648美元和43,048美元[11]。
此外，由于使用cAmB的患者出现肾毒性几率更大，有可能导致住院时间延长，有数据也显示患者是否发生肾毒性事件对住院费用影响显著（$59,621 vs $34,415；P＜0.001）。而针对所有IFD患者进行分析发现，使用L-AmB治疗的平均费用为33,853美元，而使用cAmB治疗因增加了肾毒性事件，其平均费用则增加为35,075美元[11]。
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小结
针对IFD治疗，如今已有多烯类、唑类、棘白菌素类等多种抗真菌药物供临床使用。而在选择用药时，除了药物疗效，还需参考药物经济学评价选择最佳方案，使药物资源得到合理配置，以达到安全、有效、经济、适当的用药目的。L-AmB被美国感染病学会（IDSA）临床实践指南[12]、欧洲临床微生物与感染性疾病学会（ESCMID）/欧洲医学真菌学联盟（ECMM）/欧洲呼吸学会（ERS）指南[13]等国内外多个指南推荐，作为IFD治疗的一线用药，其药物经济学也获取了正面评价，被证实具有良好的经济学效益。
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