根据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的官方信息，今年4月，共有约60款1类新药在中国首次获得临床批准。根据新的注册分类标准，“Ⅰ类新药”定义为尚未在全球任何国家和地区获批上市的药物，这些新药通常代表着药物研发领域的最新进展和前沿方向。接下来，我们将一同探讨这些Ⅰ类新药的具体类型以及它们可能惠及的患者群体。
从疾病领域来看，今年4月首次在中国获得临床批准的Ⅰ类新药中，有30多款属于抗肿瘤药物，其数量占据总数六成以上。除了针对肿瘤的治疗外，这些药物还涵盖了多个疾病领域，包括神经系统疾病、自身免疫性疾病、呼吸系统疾病以及消化系统疾病等。
▲4月首次在中国获批临床的Ⅰ类新药疾病领域分布
从药物类型来看，今年4月首次在中国获得临床批准的Ⅰ类新药涵盖了多种类型，如细胞和基因疗法（CGT）、抗体偶联药物（ADC）、单抗、双抗、小分子靶向疗法和放射性疗法等。其中，CGT产品显得尤为丰富，共计有10款，它们包括了肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法、干细胞药物、γδ T细胞药物、CAR-T细胞药物、TCR-T细胞药物、CAR-raNK细胞疗法、AAV基因疗法以及碱基编辑药物等多种创新疗法。
▲4月首次在中国获批临床的Ⅰ类新药分子类型分布
正序生物：CS-101注射液
作用机制：碱基编辑药物
适应症：重型β-地中海贫血
正序生物宣布，其自主研发的CS-101碱基编辑药物针对β-地中海贫血症展现出了显著的治疗潜力。这款药物的工作原理是通过精细地编辑患者自体造血干细胞中的HBG1/2启动子区域，模拟健康人体内自然存在的碱基突变，从而成功激活γ-珠蛋白的表达，并重建血红蛋白的携氧功能。这一创新的治疗策略使得患者自身的血红蛋白浓度能够达到健康人的水平，实现通过单次给药就彻底“攻克”β-地中海贫血症的目标。
英百瑞生物：IBR822细胞注射液
作用机制：靶向TROP2抗原的CAR-raNK细胞疗法
适应症：晚期实体肿瘤
英百瑞生物发布的新闻稿中提到，IBR822是他们自主研发的一款非病毒、非基因修饰的NK细胞（CAR-raNK）产品，具有特定靶向TROP2抗原并杀灭肿瘤细胞的能力。这款产品的核心机制是通过化学共价偶联的方式，将靶向肿瘤抗原的特异性抗体TROP2与NK细胞连接起来，从而赋予了它高安全性和强大的肿瘤细胞杀伤能力。
天泽云泰：VGN-R09b
作用机制：基因疗法
适应症：原发性帕金森病；芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症
天泽云泰新闻稿中提到，VGN-R09b是一款创新的基因疗法，它采用AAV递送双基因策略，以重组AAV作为基因治疗载体，重点传递有功能的芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）基因。此疗法的目标是恢复多巴胺的生成，以实现潜在的治疗效果。VGN-R09b通过局部纹状体注射的方式，直接作用于疾病发生部位，从而降低了全身给药所需的剂量，减少了可能产生的免疫反应等不良反应。从理论角度出发，基因治疗仅需一次注射，即可实现长期的疗效。
科士华生物：KSH01注射液
作用机制：靶向MAGE-A4抗原的TCR-T细胞药物
适应症：食管癌、胃癌、尿路上皮癌等晚期实体瘤
科士华生物在新闻稿中介绍了他们的新药KSH01，这是一款专门针对消化道和泌尿系主要癌种的TCR-T细胞疗法，特别靶向MAGE-A4抗原。KSH01的核心序列来源于对患者体内自然存在的TCR序列的快速筛选，这些序列具有显著的抗肿瘤活性。而MAGE-A4则是一种在多种实体肿瘤中广泛存在的抗原，使其成为这款新药的重要靶点。
西比曼生物/阿斯利康：C-CAR031
作用机制：自体抗GPC3 CAR-T疗法
适应症：GPC3+晚期/复发性肝细胞癌
根据西比曼生物发布的新闻稿，C-CAR031是他们与阿斯利康（AstraZeneca）基于联合开发协议在中国共同研发的一种CAR-T疗法，专门针对肝细胞癌，并靶向GPC3抗原。GPC3在多种恶性实体肿瘤，如肝细胞癌、鳞状非小细胞肺癌和食管鳞状细胞癌中特异性高表达，但在健康的成年人体内几乎不表达，因此，它被视为针对多种恶性实体肿瘤的理想且具有潜力的靶点。
波睿达生物：BRD-03
作用机制：靶向CD99的自体CAR-T细胞疗法
适应症：≥18 周岁的复发/难治性CD99+骨或软组织肉瘤
波睿达生物新闻稿中提到，BRD-03是一款创新的抗CD99 CAR-T细胞产品。其表面的特异性受体能够精准地识别并靶向CD99阳性的肿瘤细胞，无需依赖MHC限制。当这些受体与肿瘤细胞表面的CD99抗原结合后，通过信号转导途径激活T细胞，进而释放颗粒酶、穿孔素以及多种细胞因子。这些因子的释放将引发CD99阳性肿瘤细胞的凋亡，从而表现出对这类肿瘤细胞的特异性识别和直接杀伤能力，最终实现治疗CD99阳性肿瘤的目标。
暨德康民生物：γδ T细胞注射液
作用机制：异体γδ T细胞药物
适应症：原发性肝细胞癌
暨德康民生物在新闻稿中介绍了他们的创新免疫细胞药物——γδ T细胞注射液。γδ T细胞，作为T细胞的一种特殊类型，已被广泛研究并发现其在肿瘤发展、感染以及自身免疫疾病等多个方面扮演着关键角色。
康弘药业：KH658眼用注射液
作用机制：新一代眼科基因治疗产品
适应症：新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性
康弘药业发布的新闻稿中介绍，KH658眼用注射液是一款新型的眼科基因治疗产品。它采用了基于细胞特异性受体设计的新型腺相关病毒作为递送载体，该载体具有简便、安全的给药方式以及高效的细胞转导能力。KH658眼用注射液能够在人体内持续表达抗VEGF蛋白，有效抑制新生血管病变的生长，从而减缓疾病的进展。这款创新产品有望通过单次给药实现患者长期的治疗益处。
北科生物：人脐带间充质干细胞注射液
作用机制：人脐带间充质干细胞注射液
适应症：中重度系统性红斑狼疮
北科生物新闻稿中提及，间充质干细胞（MSC）是源自早期发育中胚层的成体干细胞，具有出色的增殖、自我更新能力，以及多向分化潜能。同时，MSC还具备受损组织的修复功能和免疫抑制能力。研究显示，MSC不仅可以通过调节免疫细胞的活动来抑制系统性红斑狼疮（SLE）的活性，还能分化为多种细胞类型，有效修复SLE引起的多系统和多器官损害。
君赛生物：GC203
作用机制：非病毒载体基因修饰TIL疗法
适应症：晚期实体瘤
君赛生物新闻稿中介绍，GC203是一款基于非病毒载体的基因修饰TIL疗法。它通过非病毒载体介导的基因工程技术，实现了在天然TIL细胞中稳定表达膜结合型、具有自发聚集特性的细胞因子IL-7。在实际治疗过程中，这一疗法使得患者无需接受大剂量化疗清淋，也无需与IL-2联用，且治疗过程可在普通病房内完成，为患者提供了更为便捷和舒适的治疗体验。
除了上述药物，4月还有包括抗体偶联药物（ADC）、单抗、双抗、小分子靶向疗法、放射性疗法等在内的其它类型药物首次在中国获批临床，点击即可下载完整文件：2024年4月首次在中国获得临床试验默示许可的1类新药.pdf
来源：医药观澜
