最新诺贝尔医学奖揭晓！microRNA为临床带来了什么？

北京时间2024年10月7日，瑞典卡罗琳医学院宣布将本年度的诺贝尔生理学或医学奖授予美国科学家维克托·安布罗斯（Victor Ambros）和加里·鲁夫昆（Gary Ruvkun），以表彰他们在发现微小核糖核酸（microRNA）及其在基因调控中的关键作用方面所做出的开创性贡献。这一科学界的盛事不仅标志着两位科学家多年研究的巅峰，也标志着微小RNA研究领域步入了全新的篇章，更为临床实践带来了前所未有的革命性突破。

微小RNA，作为一类极短的RNA分子，通常仅有20-24个核苷酸长。这些微小的分子虽不直接参与蛋白质的合成，却能在基因调控过程中发挥举足轻重的作用。它们像精准的“音量调节器”，通过影响其他RNA分子来调节基因表达的强度和时间，从而控制细胞的功能和特性。这一发现，最初源于安布罗斯和鲁夫坎对低等生物——线虫的研究。他们发现，线虫中的lin-4基因能产生短的RNA分子，影响lin-14基因的表达，进而调控线虫的生长和发育。这一开创性的发现为后续的microRNA研究奠定了坚实的基础。

随着研究的深入，科学家们发现微小RNA在生物体的发育和生理过程中起着至关重要的作用。它们参与调控细胞命运的决定、组织稳态的维持以及对外界环境压力的响应。更重要的是，微小 RNA 的异常与多种疾病密切相关，包括癌症、心脏病和神经系统疾病等。

在癌症方面，以乳腺癌为例，研究发现某些特定的microRNA在乳腺癌细胞中的表达水平与正常乳腺细胞相比发生了显著变化。例如，miR-21在乳腺癌细胞中常常过度表达，它可以通过抑制一些肿瘤抑制基因的表达，促进癌细胞的增殖和转移。同时，另一些microRNA如miR-15a和miR-16-1则在乳腺癌中表达下调，它们原本可以抑制癌细胞的生长，当它们的水平降低时，癌细胞就更容易逃脱这种抑制作用而疯狂生长。

在心脏病领域，一些 microRNA 也参与了心脏疾病的发生和发展过程。例如，miR-1在心肌梗死发生后表达水平会发生变化。在正常心脏组织中，miR-1可以调节心肌细胞的收缩和舒张功能，维持心脏的正常节律。然而，在心肌梗死发生时，由于心肌细胞受到损伤，miR-1的表达会受到影响，进而导致心脏功能的紊乱。通过对这些microRNA 的深入研究，科学家们希望能够找到新的治疗靶点，改善心脏疾病患者的预后。

在诊断方面，某些微小RNA可以作为疾病的生物标志物。通过检测血液中某些微小RNA的水平，医生可能在未来更早地发现某些癌症，这种无创的检测方法有望革新疾病的早期诊断。在治疗方面，科学家们正在探索通过调节特定微小RNA的活性来治疗疾病。例如，在某些癌症中，通过恢复某些微小RNA的正常水平，可能达到抑制肿瘤生长的效果。此外，微小RNA还在再生医学领域展现出潜力，通过操控某些微小RNA，可以影响干细胞的分化方向，为组织修复和器官再生提供了新的可能性。

2024年诺贝尔生理学或医学奖的授予，不仅彰显了安布罗斯与鲁夫昆个人的科研成就，更是对整个微小RNA研究领域的又一次肯定，标志着基因科学研究领域取得了又一里程碑式的突破。基因治疗作为行业内的焦点议题，一直以来受到深圳市的高度重视，作为改革开放的排头兵与创新型城市的典范，深圳市始终紧贴产业发展脉搏，积极响应“20+8”产业集群战略，持续加大对基因治疗、细胞治疗及抗体药物等前沿领域的关注与投入。

位于深圳市龙岗区的宝龙生物药创新发展先导区（以下简称“先导区”），作为深圳市重点打造的五大生物医药园区之一，同样肩负着推动生物医药产业创新发展的重任。先导区围绕抗体药物、细胞治疗、基因治疗三大核心产业，外延打造AI制药、医疗器械、生物医药材料等配套产业，致力于构建一个以创新生物技术为引领的专业生态载体，为深圳市乃至全球的生物医药产业发展贡献新的力量。

先导区不仅拥有雄厚的生物医药产业基础，还具备丰富的临床资源优势。导入以国家健康医疗大数据研究院（深圳）、国家耳鼻咽喉疾病临床医院研究中心等为代表的国内头部科研、临床、转化平台等资源，助力企业创新发展。未来先导区还将持续构建生物医药产业创新生态系统，并借助先导区五大海外创新中心，以及与7家三甲医院和近10家区属医院组成的生态联盟，为微小RNA企业提供广阔的国际国内市场空间。