1.CDE：关于发布《儿童用药沟通交流中Ⅰ类会议申请及管理工作细则（试行）》的通告
为研究解决提高儿童用药沟通交流质量与效率的可行策略，国家药监局药审中心在《药品注册管理办法》和《药物研发与技术审评沟通交流管理办法》（国家药监局药审中心通告2020年第48号）制度框架内，进一步细化了儿童用药沟通交流中I类会议申请及管理的相关要求，制定了《儿童用药沟通交流中I类会议申请及管理工作细则（试行）》，自2023年4月18日起施行。
本工作细则适用于申请人提出的符合以下四种情形之一的仅针对儿童临床试验计划或儿童临床试验结果的沟通交流会议申请，可作为《药物研发与技术审评沟通交流管理办法》规定的I类会议中“其他规定情形”开展沟通交流：
情形一：已列入《鼓励研发申报儿童药品清单》的品种。
情形二：针对儿童患病率高，且已列入国家卫生健康委员会等部门发布的罕见病目录的疾病或国家卫生健康委员会认定的重大传染病而研发的品种；以及用于防治严重危及儿童生命或者严重影响儿童生存质量的疾病，且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的品种。
情形三：专为儿童使用而开发的或者使用人群包含儿童的中药、化学药品、预防用生物制品和治疗用生物制品的1类创新型或2类改良型新药，以及中药3类古代经典名方中药复方制剂。
情形四：已在境外上市并获得儿童应用许可，且该药品对满足我国儿科临床治疗需求有重要价值，该原研药品的相关注册申请。
申请人在申请人之窗填写预约申请时，应在“会议目的（简要说明）”中注明所属情形，并且需填写《通告》中规定的《申请儿童用药沟通交流I类会议的说明》附件，作为沟通交流会议资料一并提交。
2. CDE：关于发布《呼吸道合胞病毒感染药物临床试验技术指导原则》的通告（2023年第28号）
呼吸道合胞病毒（Respiratory syncytial virus, RSV）可以引起全年龄段人群的呼吸道感染，尤其对于儿童患者，以及存在免疫缺陷或合并基础疾病的成年人，可能出现重症感染，以及呼吸系统后遗症等严重影响。目前，尚无RSV疫苗及确证有效的抗病毒药物用于RSV的治疗，国外有人源化特异性抗体可用于RSV预防，对RSV防治的手段有限。
本指导原则的目的是协助申办者开发用于治疗和预防RSV感染引起的疾病的药物，体现了目前监管机构关于整体研发计划和临床试验设计的思考，以支持治疗和预防由 RSV 感染引起的疾病适应症的药物开发。
3. CDE关于发布《成人用药数据外推至儿科人群的定量方法学指导原则（试行）》的通告（2023年第27号）
儿科药物的研发，应有足够的证据支持药物在儿科人群中的有效性和安全性。随机对照试验仍是儿科适应症研发的金标准。与成人适应症的研发相比，由于伦理、临床研究实际操作困难等方面的因素，开展儿科药物临床研究的难度较大。同时儿科药物在研发之初可能存在一些可被利用的成人数据，因此，在遵循良好的临床研究设计原则和法规要求的基础上，通过充分利用现有数据，尽量减少儿科受试人群的数量和研究步骤，优化儿科人群的药物研发流程，是儿科药物研发的策略和方法之一。外推是一种提供药物在儿科人群中安全性、有效性证据的方法，其前提是儿科人群和成人在疾病、药物药理学以及药物的预期治疗反应等方面的足够相似。
本指导原则主要阐述基于现有成人等数据外推至儿科人群的外推策略、主要定量方法及应用场景，从而为以注册为目的基于成人用药数据外推至儿科人群的药物研发提供指导，也可供不同年龄段儿科人群数据外推以及以非注册为目的的儿科人群的药物研发参考。
4. CDE关于发布《基因治疗血友病临床试验设计技术指导原则》的通告（2023年第29号）
血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，由凝血因子基因突变引起。根据凝血因子缺乏的种类，主要为血友病A和血友病B。目前，替代疗法是血友病的主要治疗手段。血友病A的替代疗法首选重组FⅧ制剂或血源性FⅧ制剂，血友病B首选重组FⅨ制剂或血源性FⅨ制剂、凝血酶原复合物。均需要频繁、终生进行输注，以控制和预防出血。
基因治疗可针对遗传病基因缺陷的病因进行治疗，常用方法为携带凝血因子基因（或片段），在患者体内进行表达，从而提升患者凝血因子水平到合适的范围。基因治疗为血友病患者提供了新的治疗选择，以期通过单次治疗即实现长期、稳定的凝血因子水平，从而减少甚至停止凝血因子替代治疗、减少患者的出血和预防关节畸形和/或残疾。
为指导基因治疗血友病临床试验设计和开展，本指导原则从临床试验设计、受试者选择、有效性终点、安全性监测等方面，概述了基因治疗血友病临床试验设计的考虑要点。
5. CDE：关于发布《与恶性肿瘤治疗相关中药新药复方制剂临床研发技术指导原则（试行）》的通告 (2023年第30号)
恶性肿瘤是严重威胁人类生命的常见病、多发病，随着临床诊断及治疗的不断发展，慢性病特征更加明显，肿瘤患者往往期待有获益的治疗能够减轻相关症状、恢复体能、控制肿瘤、降低复发转移、延长生存期等。
中医药是恶性肿瘤治疗药物的重要组成部分。越来越多的数据显示中医药参与了肿瘤全过程治疗，中西医结合的治疗模式临床应用广泛，中医药在控制某些肿瘤患者病情发展，改善肿瘤并发症及其关联症状改善方面具有一定作用或独特优势。中医药理论、人用经验和临床试验相结合的中药注册审评证据体系（以下简称“三结合”中药注册审评证据体系）为中药研发提供了新的路径。
本技术指导原则在“三结合”中药注册审评证据体系下，侧重阐述中药复方制剂用于恶性肿瘤的临床应用现状、中医药理论以及对人用经验研究和临床试验的一般考虑。
6. CDE关于发布《抗肿瘤抗体偶联药物临床研发技术指导原则》的通告（2023年第25号）
目前细胞毒性化疗药物仍然是临床治疗大多数肿瘤时的重要选择。化疗药物能够强力抑杀快速增殖的肿瘤细胞，同时也会误伤人体正常细胞（如骨髓细胞、消化道黏膜和毛囊等），相关不良反应常常限制其临床应用。抗体偶联药物（Antibody–Drug Conjugate，ADC）由靶向特异性抗原的抗体或者抗体片段药物与有效载荷（如小分子细胞毒药物）通过连接子偶联而成，兼具传统小分子细胞毒药物的强大杀伤效应和抗体药物的肿瘤靶向性。开发 ADC 药物的主要目标是通过将有效载荷靶向递送到特定部位，以实现有效载荷的全身暴露相对于将其作为口服或静脉给药的单一疗法较低，有效地提高抗肿瘤治疗的获益风险比。
由于 ADC 药物在选取靶抗原、有效载荷、连接子以及偶联方式等方面各有不同，使其结构上存在多样性和复杂性；同时，ADC药物并不简单地等同于抗体药物和有效载荷的联合，在临床研发中存在诸多挑战，包括药代动力学的复杂性、肿瘤靶向和有效载荷释放不足以及耐药性等。本指导原则旨在对 ADC 类抗肿瘤药物的临床研发中需要关注的问题提出建议。
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