国家药监局药审中心关于发布《细胞和基因治疗产品临床相关沟通交流技术指导原则》的通告（2023年第60号）
细胞和基因治疗产品种类多样、机制复杂、给药方案和适应症人群差别较大，本指导原则旨在为细胞和基因治疗产品临床研发过程中沟通交流的资料准备和临床研发要素考虑等提供建议，以期提高沟通交流效率，助力细胞和基因治疗产品的临床研发顺利推进。
1、沟通交流的重点项目
立题依据：
包括产品的设计原理、作用机制、目标适应症概述、临床优势和临床地位。这些内容应在申请前明确，并在产品研发过程中不断完善。
临床研发计划：
应综合考量产品特点及同类产品研发进展，包括产品概述、拟定适应症、临床前评估、各阶段研究设计及方案摘要、项目时间表等。
临床试验方案：
与产品的立题依据及其临床定位相统一，包括研究目的、试验设计、试验人群、给药设计、样本量、试验终点、试验流程等重要内容。
风险管理计划：
在无临床应用的安全性数据时，需充分分析已完成的非临床研究数据，并参考同类产品已发现的安全性风险，基于产品特性，形成较为详实的药物安全性概述和风险控制措施，并随着临床研发的推进动态完善。
已完成临床试验的总结：
对已完成的临床试验进行简要总结，分析临床试验的结果是否达到整体研发计划中拟定的目标，并对产品的获益-风险进行评估。
2、不同细胞和基因治疗产品沟通交流的特殊考虑
人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品：
需详细介绍干细胞产品的来源、制备等信息，并分析产品的伦理风险，是否支持开展人体临床试验。对于已按《干细胞临床研究管理办法（试行）》要求开展了备案的干细胞临床研究，需提交备案研究设计、方案和结果，并说明备案研究对后续研发规划和临床试验方案等临床试验关键要素制定的支持依据。
免疫细胞治疗产品：
需充分说明对研究人群的风险-获益评估；对涉及基因修饰的产品，需充分评估产品的安全性，及在临床试验中安全性和有效性的评估指标及随访时间设置的科学性、合理性；对异体CAR-T产品，还需关注合并用药。
基因治疗产品：
需对产品所用基因载体的合理性和安全性、产品基因修饰机制、导入的基因做出充分阐述，以评估产品的总体安全性风险。需结合产品特点、适应症人群的临床需求和基因治疗的预期优势，说明给药途径的科学性、必要性和可行性。需关注对迟发性不良反应等风险的评估和风险最小化措施。
3、注意事项
在申请临床相关沟通交流时，还需提供涉及产品安全性、临床安全性风险和风险控制的药学和非临床研究数据。
其他相关资料如：既往沟通交流情况、本品其他适应症临床试验进展、同适应症研究者发起临床研究进展、同类产品研发情况、同类产品临床试验的进展或文献等，也可一并提供，供沟通交流中参考。
如有与国外严格监管机构沟通交流的会议材料和纪要或记录也是与药审中心沟通交流的重要材料，鼓励一并提供。
沟通交流问题应明确、具体、有针对性，并简短地介绍问题背景、提供问题提出的目的、申请人观点及依据等。避免提出笼统的问题，例如：临床试验方案是否可行。
如申请针对确证性临床试验方案的沟通交流，建议同时与临床专业和统计专业就临床试验设计和统计学假设等内容进行沟通。应对试验设计和统计假设提供详细、充分的依据。
如同一产品拟申请针对多种适应症临床试验的沟通交流，建议不同适应症分别提出沟通交流申请
原文链接：
https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/29a3f634b5ece698d65c372c28ea5fe6
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