国家药监局药审中心关于发布
《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》的通知
（药审业〔2024〕500号）
“关爱计划”是国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)为推动以患者为中心的药物研发而启动的一项试点工作，旨在加快推动罕见疾病用药的工作部署。
1.背景与目的
▪ 全球已知的罕见疾病超过7000种，这些疾病的发病率/患病率极低，病情复杂，对这些疾病的认识相对有限，增加了药物研发的难度。
▪ “以患者为中心”的药物研发理念被广泛接受，特别是在罕见疾病药物研发中，关注患者视角和需求有助于优化研发流程和技术要求。
▪ “关爱计划”旨在指导申请人在药物研发全程引入罕见疾病患者的观点，提升患者体验数据在药物临床研发中的整合，增强监管机构、药物研发单位、患者之间的沟通与协作，促进罕见疾病药物上市，满足临床需求。
2.主要内容
▪ “关爱计划”将药物研发分为5个阶段，覆盖药物研发的全生命周期，包括研发立项阶段(A阶段)、临床试验开展前阶段(B阶段)、关键研究前阶段(C阶段)、上市申请前/上市申请阶段(D阶段)和上市后阶段(E阶段)。
▪《实施框架》详细介绍了不同研发阶段中体现“以患者为中心”的研发理念的工作内容和具体实施方法，如收集患者体验数据、将数据应用于药物研发过程、实施兼顾患者体验的临床试验。
3.组织与实施
▪ 申请人基于自愿原则通过沟通交流途径根据药物所处的研发阶段，申请加入“关爱计划”中相应的阶段。
▪ 药审中心在各阶段选择1~2个具有代表性的品种纳入“关爱计划”，并与其药物临床研发过程中与申请人开展密切沟通。
关爱计划”的实施标志着中国在罕见疾病药物研发领域迈出了重要的一步，通过强调患者参与和体验，有望提高研发效率和药物上市速度，更好地满足罕见病患者的临床需求。
原文链接：
https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/244dc3661a418359aa12d7cba9bacf5d
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