2025年，AI制药以扎实数据跨越实验室幻想，正式步入“价值验证年”。
2026年，这场由数据与算法驱动的医药革命，正从概念验证迈向临床现实。
01
2025年，钱涌向哪里？
2025年，AI制药领域的投融资市场可谓是风起云涌，诸多重大事件不断冲击着行业的视野。例如，2025年年底英矽智能在港交所挂牌上市，募资22.77亿港元，成为全年港股生物医药板块的IPO「募资王」，上市前完成的8轮融资，背后是启明创投、红杉中国等一众顶级机构的身影，其股价首日大涨24.66%，获得1427倍超额认购，这样的成绩无疑为AI制药行业注入了一剂强心针，也引发了人们对于资本流向的深度思考。
仔细观察可以发现，AI制药资本流向显著特点之一，是不仅聚焦于头部企业，也逐步渗透至早期平台型公司。头部企业如英矽智能，凭借其在AI制药领域的领先技术和丰富的研发管线，成为资本竞相追逐的对象。其先进的[Pharma.AI](Pharma.AI)平台，能够高效地进行靶点发现、分子生成等关键环节，已搭建涵盖超过30个创新项目的管线组合，在肿瘤、免疫、纤维化、代谢等多个治疗领域均有布局，这无疑为其吸引资本提供了坚实的基础。而早期平台型公司也开始受到资本青睐，这些公司虽然在规模和成熟度上不及头部企业，但它们往往拥有独特的技术或创新的商业模式，具有巨大的发展潜力。例如，专注小分子设计的初创公司望石智慧，其基于三维靶点结构的深度生成模型与知识嵌入优化技术，能在原子层面精准设计高成药性分子，已凭借该细分技术优势获得多轮融资，成为AI制药产业链的关键创新节点。
其次，AI制药投资逻辑从“赌技术”转向“看管线”，这是2025年AI制药领域投资的又一重要变化。早期，资本更多地是基于对AI技术本身的看好，投资那些拥有先进AI算法和技术平台的企业，期望技术的突破能够带来巨大的回报，这是一种对未来可能性的“赌博”式投资。然而，随着行业的发展，失败案例的出现让投资者逐渐认识到，单纯的技术优势并不足以保证企业的成功。药物研发是一个复杂的过程，从实验室到临床再到市场，每一步都充满了不确定性。因此，如今投资者更注重企业的临床进展与商业落地能力，关注企业是否有切实可行的研发管线，以及这些管线中的药物能否顺利通过临床试验，最终实现商业化盈利。
在AI制药行业中，具备全链条能力的AI药企正逐渐成为资本的宠儿。一个典型代表是晶泰科技。其核心优势在于构建了“AI计算平台+自动化机器人实验室”的全链条闭环研发体系。AI平台负责分子设计与性质预测，而自建的高通量自动化实验室能快速完成合成、筛选与测试，实现“干湿实验”无缝衔接与数据实时反馈。这种从虚拟设计到实体验证的一体化能力，大幅提升了研发确定性，使其赢得了软银、红杉等顶级资本的多轮重注。
02
AI技术，走到哪一步了？
AI制药技术正驱动药物研发领域发生系统性变革，其在研发全链条取得的突破性进展，对医药行业的创新发展具有关键支撑意义。
从药物研发全流程看，多款AI设计药物成功推进至临床中后期，标志着AI制药实现关键突破，具有里程碑意义。2025年相关标志性进展包括：德睿智药AI辅助设计的GLP-1受体激动剂MDR-001启动Ⅲ期临床，研发周期仅4.5年；剂泰科技AI驱动药物MTS-004达成Ⅲ期主要终点，填补国内假性延髓情绪失控治疗空白；美国Generate Biomedicines公司全球首款AI设计抗体药物GB-0895启动Ⅲ期临床，研发周期4年，预计上市时间较竞品提前12-18个月。这些进展实现了AI制药从理论到临床的跨越，为技术可行性提供关键临床证据，进一步推动行业资源聚集。
AI技术在靶点发现与分子生成核心环节具备显著效率优势，推动研发前端范式革新。英矽智能特发性肺纤维化药物研发项目为典型案例，依托PandaOmics与Chemistry42平台，将靶点发现与分子生成周期缩短至18个月、成本控制在260万美元，实现时间与成本双重优化。相较于传统依赖经验与有限数据、周期长达数年的模式，AI可整合多组学数据构建深度学习模型，精准挖掘疾病分子机制并锁定靶点；生成式AI则能基于靶点结构与成药性需求，快速完成候选分子属性预测及全新结构从头设计，其中ED2Mol、ResGen等算法可实现原子级结构构建，有效拓展药物设计空间、提升成药性概率与研发效率。
AI在临床试验优化与药物重定位领域的应用取得实质性进展，为研发中后段效率提升提供支撑。临床试验中，AI可破解受试者招募与方案设计瓶颈，以“Deep Patient”系统为例，其能解析电子健康记录非结构化数据，精准匹配入排标准，提升招募效率并优化受试者同质性，保障试验结果可靠性，国内AI赋能新药MTS-004 38个月完成Ⅲ期临床的案例印证了这一优势。药物重定位方面，AI通过整合药物活性、临床及疾病机制数据构建关联模型，实现新适应症挖掘，如雷尼替丁经AI分析被发现可抑制阿尔茨海默病相关病理蛋白聚集并推进新适应症开发。该模式可复用已上市药物安全性数据，规避早期风险，缩短研发周期、降低成本，快速响应未被满足的临床需求。
AI技术在药物研发全链条的突破性应用，正系统性推动研发周期缩短与研发成功率提升，重构药物研发的效率体系。相关研究数据显示，在药物发现阶段，AI技术将候选分子的整体成功率从传统模式的5%-10%提升至9%-18%；进入临床试验阶段后，AI设计药物在Ⅰ期临床试验中的成功率可达80%-90%，显著高于传统研发药物的平均水平。在具体环节中，靶点发现阶段的研发周期可由传统的数年压缩至数月；虚拟筛选环节中，AI平台可在数天内完成对亿级规模分子库的成药性预测与筛选，而传统实验筛选方法需对实体分子进行逐一验证，研发周期常达数年。
上述数据与案例充分证实，AI技术通过对药物研发各环节的效率优化与风险管控，逐步打破传统药物研发的低效范式，推动医药行业向高效化、精准化的创新发展方向转型。
03
未来展望
在AI制药变革中，一个多元共生、充满活力的生态系统正逐渐成型。传统药企、科技巨头和初创公司这三大主体，在这个生态中各自扮演着独特而关键的角色，它们相互交织、相互影响，共同推动着AI制药行业的发展，同时也面临着诸多挑战。
传统药企（如恒瑞、石药）凭借深厚底蕴与丰富资源积极拥抱AI制药变革。恒瑞医药通过加大投入组建AI研发团队，整合内外部数据提升研发效率；石药集团则采取外部合作模式，与阿斯利康达成53.3亿美元战略合作，借助AI技术赋能药物全周期研发，实现优势互补。科技巨头（如英伟达、谷歌、亚马逊）依托算力、算法及云平台优势深度参与AI制药生态。英伟达提供算力支持并投资Recursion等企业；谷歌旗下DeepMind的AlphaFold2突破蛋白质结构预测技术，提升研发效率；亚马逊通过AWS云服务降低企业研发成本与技术门槛，助力初创公司创新。
初创公司（如英矽智能、晶泰科技）作为创新的先锋，以灵活机制和专注的技术路径驱动行业突破。它们通常在特定环节构建了深度技术壁垒，例如英矽智能的生成式AI药物设计平台，实现了从靶点到分子的端到端高效生成；晶泰科技则聚焦于“AI+机器人自动化实验”的智能化闭环，解决药物固态研发的痛点。这些公司通过自研管线推进或提供平台服务，不断验证AI在研发中的实际价值，并吸引了大量风险资本，成为生态中最活跃的变革因子。
AI制药行业蓬勃发展的同时面临严峻挑战，数据质量与标准化是核心瓶颈。AI模型性能高度依赖数据质量、数量及多样性，而生物医学数据分散于多机构，存在碎片化、格式不统一、标准化低等问题，且数据准确性与可靠性不足，制约模型训练效果。建立统一数据标准与共享平台、提升数据质量及可及性，是解决该问题的关键。“Ⅱ期死亡之谷”是AI制药的重大挑战。Ⅱ期临床试验因患者规模扩大、疗效评估严格，失败率本就较高；AI设计药物虽前期表现良好，但人体生理机制复杂，AI难以完全模拟预测药物体内反应，易出现疗效不佳、副作用等问题导致研发失败，提升AI药物临床成功率是行业核心课题。
在多方竞合的AI制药生态中，企业要想持续赢得信任与资本，需要具备多方面的能力。强大的技术实力是基础，企业必须拥有先进的AI算法和技术平台，能够在靶点发现、分子生成、临床试验优化等关键环节展现出优势，提高药物研发的效率和成功率。良好的临床进展和商业落地能力至关重要，企业需要有切实可行的研发管线，并且能够将研发成果顺利转化为实际产品，推向市场，实现商业化盈利。
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结语
2025年的AI制药，是一场技术、资本与产业意志的合力奔跑。它不再只是“更快的工具”，而渐成为医药创新的新范式。然而，光环之下，临床与市场的终极检验才刚刚开始。2025年的激荡只是序幕，当潮水继续奔涌，唯有真正将技术深度融入研发逻辑、并能经受住科学与市场双重验证的企业，才能穿越周期，引领这场医药革命的未来。
参考来源：
1.Nature Reviews Drug Discovery
2.https://mp.weixin.qq.com/s/Qf51pMtbJZMI8Q5FjNbJZw
责任编辑 | 史蒂文
合作、投稿、转载开白 | 马老师 18323856316（同微信）
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