美国费城儿童医院与宾夕法尼亚大学的医学团队合作，利用定制的CRISPR基因编辑技术，成功治疗了一名患有罕见遗传病的儿童。这项研究成果已发表在《新英格兰医学杂志》上，并在学术会议上展出。这一疗法的突破为目前无有效治疗方法的罕见疾病带来了新的希望。