美国费城儿童医院联合宾夕法尼亚大学的医学团队，通过定制的CRISPR基因编辑疗法，成功治疗了一名患有罕见遗传病的患儿。这一成果已在《新英格兰医学杂志》发表，并在相关学术会议上进行了展示。此次突破有望为许多目前无法治愈的罕见疾病提供新的治疗方向。