美国得克萨斯大学奥斯汀分校的研究团队发现了一种体积小、天然存在的酶——Al3Cas12f，它能顺利装进常用于基因治疗的腺相关病毒（AAV）载体中，并成功送入人体细胞。基于这种酶，科学家开发出新一代CRISPR基因编辑系统，可在体内精准定位目标基因，并实现高达90%的编辑成功率。
通过高精度成像和人工智能分析，研究人员进一步摸清了该酶在人体细胞中高效工作的原理，并设计出多个优化版本。其中一款名为Al3Cas12f RKK的变体效果尤为突出：编辑效率从不到10%大幅提升至80%以上，在部分常见靶点甚至超过90%。
这项突破意味着，未来有望用更低剂量、更安全的方式开展体内基因治疗，破解过去因编辑蛋白太大而无法装入AAV载体、难以进入临床的难题。下一步，团队将测试该酶在AAV载体中的实际表现，加速向临床应用推进。