美国食品药品监督管理局（FDA）因在加速审批药物时标准不清晰、执行不一致而引发关注。基因治疗公司Regenxbio研发的RGX-314（用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性）未能通过FDA的加速审批程序，被要求补充更多疗效证据。FDA认为，现有数据尚不足以证明该疗法能带来明确临床获益。这一决定让业内担忧：一方面FDA鼓励加快创新药上市，另一方面又对数据要求十分严格，两者之间缺乏清晰统一的标准。加速审批本意是让急需治疗的患者更快用上新药，但Regenxbio的案例表明，若申报材料未达到关键证据门槛，仍可能被拒。专家指出，类似情况可能影响其他企业申报信心，FDA亟需给出更明确、更稳定的审评指引。