2月6日，细胞与基因治疗公司ENCell宣布，其自主研发的同种异体脐带来源间充质干细胞药物EN001，已获美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药资格，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。此前，该药已获FDA批准用于治疗腓骨肌萎缩症（CMT）。两项认定表明，EN001在治疗多种罕见病——尤其是涉及周围神经损伤和肌肉退化的疾病方面，具有广泛潜力。
杜氏肌营养不良症是一种严重遗传性儿童疾病，因体内缺乏关键肌肉保护蛋白“抗肌萎缩蛋白”，导致患者从小逐渐出现肌肉无力，多数在青少年期失去行走能力，最终危及生命。
EN001采用源自华通氏胶的间充质干细胞（WJ-MSCs），依托ENCell自研的ENCT细胞培养平台，可延缓细胞衰老，并增强其分泌抗炎因子和组织修复因子的能力。这种作用机制既有助于修复外周神经损伤，也有望减轻肌肉炎症、延缓肌肉功能衰退。
ENCell首席执行官张宗旭表示，两项孤儿药资格为公司加快全球临床开发和推动技术合作提供了重要支持，公司将全力推进后续研究，争取早日惠及患者。