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深圳先进院等突破长片段基因递送技术瓶颈,为基因治疗提供新方案
2026-01-28 02:50 星期三
一项新研发的基因治疗技术“AAVLINK”成功实现了超长基因(超过11千碱基)的高效、完整递送,突破了长期以来腺相关病毒(AAV)载体难以运送长基因的技术瓶颈。该技术由中科院深圳先进技术研究院与北京大学第一医院联合研发,通过优化AAV载体设计,避免了传统双载体策略中常见的基因片段错误拼接、无效蛋白或有害截断蛋白生成等问题,显著提升了治疗的安全性与有效性。这一进展为孤独症、癫痫等神经系统疾病以及多种遗传病的基因治疗带来了新的可能。
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