以下文章整理自美国新闻网站“DRUG DISCOVERY WORLD”的一篇文章“Expert view: What's next for cell and gene therapy?"由于全文内容约5000字，为方便各位老师阅读，分为上下两期分别发放，本篇为第一部分。
国际细胞和基因治疗学会(ISCT)前任主席兼战略咨询委员会主席布鲁斯-莱文指出，细胞和基因治疗(CGT)领域面临的一个关键挑战是人才培养和培训资源的需求。
他表示:“近年来，该领域出现了指数增长，但是增长速度超过了新专业人员进入的速度。这造成了严重的人才缺口，需要迫切解决，以支持该领域持续快速增长。这已经成为ISCT的工作重点之一，我们一直在努力确定和开发举措，以帮助缓解这些短缺。”
他继续指出:“ISCT还抓住机会推动CGT社区内的协作，以实现成功的过程开发和监管合规。许多开发者在收集早期临床数据的同时，未能及时投资关键的后期过程开发，导致开发计划多年延误。与过程可比性和分析健壮性相关的监管要求也在开发过程中日益增多。从细胞产品和工艺特征的角度更深入地理解产品和过程，将有助于监管对话和优化开发路径。”
Adthera生物首席制造和开发官斯图尔特-柯比什利以及伯明翰大学先进治疗设施前业务和项目开发主管表示，学术CDMO每年面临的最紧迫挑战之一是吸引和留住细胞和基因治疗领域的顶尖人才。他进一步补充说:“与人才相关的另一个重要方面是，为不断发展的细胞和基因治疗领域提供灵活和可持续的培训，以提升我们和整个行业的成功至关重要。”
柯比什利进一步解释说，随着开发的新疗法不断涌现，全球对制造能力的压力将日益明显。虽然这是该领域面临的挑战，但它也为伯明翰大学等小型中心提供了吸引新业务和使业务组合多样化的机会。此外，他表示2023年全球供应链压力将持续存在，而金融市场的动荡也会使成本控制成为他的高风险监控重点。他说:“虽然2023年带来了新挑战，但我仍对前景保持乐观，期待我们的中心和整个细胞和基因治疗社区将迎来一个成功的一年。”
2023年，CellProthera首席执行官马蒂厄-德卡尔伯马滕期待展示公司II期临床试验的最终安全性和有效性结果，并进入III期试验。他说:“值得注意的是，法国设立了一种新的方案，根据该方案，解决未满足医疗需求的创新生物治疗药物可在II期临床试验成功后进入市场，同时并行进行III期试验。这将给我们提供与监管机构开展对话并获得将我们的细胞和基因治疗产品营销的宝贵经验的机会。”
注：CellProthera是一家旨在开发心肌细胞疗法的医疗生物技术公司，总部位于法国。
Ori生物技术首席执行官杰森-福斯特表示，细胞和基因治疗行业正处在一个重要的转折点:“我们已经在临床上证实了用于治疗癌症和罕见病的新疗法，但遗憾的是，患者几乎无法获得这些疗法。第一代细胞和基因治疗公司未能实现产品上市，因此未能获得预期的投资回报。如果不能很快取得商业成功，我们担心细胞和基因治疗可能被视为一项有趣的科学探索，但实际上从未真正成功过。”
注：Ori生物是一家总部位于伦敦和新泽西州的CGT制造创新公司，开发了一个专有、定制和灵活的制造平台，使患者能够获得新一代个性化的救生治疗。
Orgenesis首席执行官维雷德-卡普兰表示,公司已经在2020-2022年期间建立了其全球点对点护理(POCare)平台/网络。她认为,随着Orgenesis及其合作伙伴在全球各地开始临床试验项目,2023年将是该去中心化模式的重要一年。
她说:“2023年,细胞和基因治疗将继续快速发展,预计会有更多候选疗法获得批准。但是,当前的处理方式(及相关成本)将继续阻碍这些改变生命的疗法的全球可及性。除了处理复杂性和相关成本外,招募和培训人才仍将是一个重大挑战。”
注：Orggenesis是一家全球性的生物技术公司，自2012年以来一直致力于释放去中心化细胞和基因疗法（CGT）的潜力。
VIVEbiotech市场和技术开发主管Naiara Tejados以及首席业务开发官Natalia Elizalde预计，随着对慢病毒载体的需求不断增长，2023年将是VIVEbiotech非常好的一年。
他们指出，总体来说，基因治疗市场及相关的慢病毒载体市场正在快速增长。然而，ATMP是高度个性化的药物，其生产通常需要为每个患者定制。虽然这通常会导致交付时间更长，但最初的投入是值得的。
Tejados和Elizalde认为，与任何其他领域一样，基因治疗也存在一些必须密切关注的威胁和风险。但是，鉴于病毒载体目前是将健康基因成功传递到患者病变细胞的最有效载体，他们相信2023年对病毒载体制造商来说将是一个充满希望的一年。
注：VIVEbiotech是一家合同开发和制造组织（CDMO），在全球拥有40多家生物技术公司。
上半部分就到这里，下半部分会讨论“行业增长”、“行业挑战”、“关注亚洲”和“行业投资”等话题，欢迎各位老师持续关注。